미국 식품의약국(FDA)이 희귀질환 치료제 크리스비타(Crysvita, 부로수맙)를 승인했다.
미국 바이오제약기업 울트라제닉스 파마슈티컬(Ultragenyx Pharmaceutical)과 일본 제약기업 쿄와하코기린은 FDA가 크리스비타를 1세 이상의 성인 및 소아 X염색체 연관 저인산혈증(XLH) 환자를 위한 치료제로 승인했다고 17일(현지시간) 발표했다.
X염색체 연관 저인산혈증성 구루병은 과도한 FGF23 생산으로 인해 신장 인산염 소모가 나타나는 희귀한 유전성, 진행성 골격계 질환이다.
XLH는 소아 환자에서 구루병과 기형, 성장 지연, 감소된 키 등을 유발한다. 성인 환자의 경우 골절 위험이 증가한다.
크리스비타는 섬유아세포성장인자(FGF23)를 억제하는 항체 의약품이다. FGF23은 인산염 소변 배출을 유발하고 신장에서 활성 비타민 D 생산을 억제하는 호르몬이다.
크리스비타는 FGF23과 결합해 인 수치를 정상화하고 골 무기질화 작용을 향상시키며 구루병을 개선시키고 골절 회복을 돕도록 만들어졌다.
FDA는 크리스비타를 혁신치료제로 지정한 바 있으며 우선 심사 절차를 통해 심사를 진행했다. 또한 이 승인과 함께 울트라제닉스에게 희귀소아질환 우선심사 바우처를 제공했다.
미국 예일대학교 의과대학 소아내분비학 교수인 톰 카펜터 교수는 “크리스비타는 신장 인산염 소모 교정을 위한 최초의 치료제로 이 승인은 X염색체 연관 저인산혈증 환자에게 중요한 순간이다”고 강조했다.
이어 크리스비타는 전통적인 접근법을 통한 치료 이후에도 인산 대사를 지속적으로 개선시키며 기존 치료법에 비해 환자 부담이 덜 하다고 설명했다.
울트라제닉스의 에밀 D. 카키스 최고경영자는 “이제 환자들은 근본적 질환을 교정하는데 도움이 되고 XLH 치료방법을 바꿔놓으며 관련 뼈 질환을 감소시킬 수 있는 혁신적인 치료제를 이용할 수 있게 됐다”고 말했다. 그러면서 이 승인은 6개월도 안 돼 울트라제닉스의 2번째 치료제가 허가된 것이라고 밝히며 “우수한 연구를 통해 희귀질환에 효과적인 치료제를 신속히 개발하려는 자사의 전략을 증명한다”고 덧붙였다.
