미국 제약기업 앨나일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)는 급성 간성 포르피린증(Acute Hepatic Porphyrias) 치료제 기보시란(Givosiran)에 대한 임상 시험에서 새로운 긍정적인 결과가 나왔다고 밝혔다.
앨나일람은 ALAS1(aminolevulinic acid synthase 1)을 표적으로 하는 RNAi 치료제 기보시란에 대한 임상 1상 및 임상 1/2상 개방표지 연장 연구에서 새로운 긍정적인 결과가 나왔다고 14일(현지시간) 발표했다.
임상 1상 연구에서 매달 투여하는 기보시란은 위약에 비해 질병 생체지표인 소변 ALA(Aminolevulinic Acid) 수치를 80%가량 감소시키고 연간 포르피린증 발작 비율을 75% 감소시키는 것으로 증명됐다.
또한 현재 진행 중인 임상 1/2상 개방표지 연장 연구 자료에 의하면 최대 22개월 동안 기보시란으로 장기간 치료를 받은 환자들은 연간 포르피린증 발작 비율이 이전과 비교했을 때 90%가량 감소한 것으로 나타났다.
이러한 연구결과는 프랑스 파리에서 열린 유럽간연구학회(European Association for the Study of the Liver) 53차 연례 회의에서 발표됐다.
앨나일람의 기보시란 프로그램 제너럴 매니저인 아킨 아키닉 부사장은 “기보시란에 대한 새로운 결과가 매우 고무적이라고 보고 있다”며 “약 2년간의 투여를 통해 소변 ALA, 포르피린증 발작 비율, 헤민(hemin) 투여량이 임상적으로 의미 있게 감소하는 것으로 증명됐다”고 전했다.
그러면서 이 연구들에서 관찰된 임상적 활성, 전반적인 안전성 프로파일이 신속한 임상 3상 개발 계획을 뒷받침한다고 믿고 있다고 강조했다.
이어 “작년 말에 시작된 ENVISION 임상 3상 연구의 환자 등록을 계속할 것”이며 수주 이내에 30번째 환자가 등록될 것으로 예상하고 있다고 부연했다.
아키닉 부사장은 올해 중반기에 중간 분석결과가 나올 예정이며 이 결과가 긍정적일 경우 올해 말에 기보시란에 대한 신약승인신청을 제출할 수 있을 것이라고 내다봤다.
미국 텍사스대학교 의과대학의 칼 앤더슨 박사는 “초희귀 유전질환인 급성 간성 포르피린증을 앓는 사람은 치명적인 신경내장 발작과 쇠약성 만성 증상을 겪게 된다”며 “막대한 부담을 초래하고 진단이 어려우며 삶의 질을 크게 저하시키는 질환”이라고 설명했다.
이어 “발작을 예방하고 만성 질병 징후에 대응하며 질병 부담을 감소시켜 환자에게 새 희망을 제공할 수 있는 새로운 치료제가 시급히 필요하다는 점에 의문의 여지가 없다”며 기보시란에 대한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나오길 기대하고 있다고 덧붙였다.
기보시란은 미국 식품의약국(FDA)에 의해 혁신치료제로, 유럽의약청에 의해 PRIME 의약품으로 지정된 상태다. 두 당국은 기보시란을 희귀의약품으로도 지정했다.
