글락소스미스클라인(GSK)이 희귀질환 유전자 치료제를 오차드 테라퓨틱스(Orchard Therapeutics)에게 매각했다.
GSK와 오차드 테라퓨틱스는 GSK의 희귀질환 유전자 치료제 포트폴리오를 오차드에게 이양한다는 전략적 계약을 맺었다고 12일(현지시간) 발표했다.
두 회사는 이 인수가 희귀질환에 대한 유전자 치료 분야에서 오차드의 선도적 입지를 강화할 것이라고 설명했다.
GSK는 앞서 작년 7월에 우선순위 설정과 제약 파이프라인 강화를 위한 방안의 일환으로 희귀질환 사업부에 대해 전략적 검토를 실시하겠다고 발표한 바 있다.
GSK의 중점분야는 호흡기질환, HIV/감염성질환, 암, 면역-염증 사업이다. GSK는 주로 암에 초점을 두고 세포 및 유전자 치료 분야에서 플랫폼 역량 개발에 계속 투자할 계획이다.
이 계약을 통해 GSK는 오차드 테라퓨틱스 지분 19.9%를 획득하고 이사회에 합류하기로 했다. 또한 로열티와 상업적 마일스톤 형태로 재정적인 보상을 받을 예정이다. GSK와 오차드는 유전자 치료 의약품 개발에 관한 제조, 기술, 상업적 통찰과 지식을 공유하기로 합의했다.
오차드는 영국과 미국 기반의 임상단계 유전자 치료 전문기업으로 희귀질환 환자를 위해 혁신적인 유전자 치료제를 개발 중이다. GSK의 프로그램은 원발성 면역결핍증과 유전성 대사질환에 대한 오차드의 임상 및 전임상 유전자 치료제 파이프라인을 보완한다.
오차드가 획득한 유전자 치료 프로그램에는 아데노신 탈아미노효소 중증복합면역결핍증(ADA-SCID) 소아 환자를 위한 최초의 자가 탈체 유전자 치료제 스트림벨리스(Strimvelis)가 포함돼 있다.
스트렘벨리스는 현재 이염성 백질디스트로피와 비스코트 올드리치 증후군에 대한 후기 단계 임상 프로그램 2건과 베타 탈라세미아(beta thalassaemia)에 대한 임상 프로그램 1건에서 평가되고 있다.
또한 오차드는 점액다당류증 1형, 만성육아종증, 공세포 백색질형성장애에 대한 텔레톤/산 라파엘레 병원(Telethon/Ospedale San Raffaele)의 전임상 프로그램 3건에 대해 개념증명 연구 완료 후 독점적 라이선스를 획득할 수 있는 권리를 획득했다.
오차드는 GSK가 2010년에 산 라파엘레 병원, 폰다지온 텔레톤과 맺은 제휴계약과 몰메드(MolMed)와 맺은 제휴계약에 포함된 모든 책임을 맡게 된다.
두 회사는 이 프로그램들의 원만한 이양을 위해 이양 기간을 두기로 했으며 GSK는 2018년 말까지 특정 활동을 계속 수행할 것이라고 한다.
오차드의 마크 로테라 CEO는 “이 인수는 자사의 원발성 면역결핍증과 유전성 대사질환 사업을 즉시 확대하고 다른 사업에 관한 잠재력을 추가한다”면서 “GSK와 제휴단체들이 이뤄낸 대단한 성과를 계속 이어나가는 것이 기대된다”고 전했다.
