미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 아피니토 디스퍼즈(Afinitor Disperz, 에베로리무스 현탁정)를 결절성경화증 연관 부분 발작에 대한 치료제로 승인했다.
노바티스는 지난 10일(현지시간) FDA가 2세 이상의 소아 및 성인 환자에서 결절성경화증(tuberous sclerosis complex, TSC) 연관 부분 발작(partial-onset seizures)에 대한 부가요법제로 아피니토 디스퍼즈를 승인했다고 발표했다. 아피니토 디스퍼즈는 미국 내에서 이 적응증에 승인된 최초의 약물요법제다.
노바티스에 의하면 결절성경화증은 전 세계적으로 약 1백만 명에게 영향을 미치는 것으로 추측되는 희귀 유전질환이다. 결절성경화증 환자 중 약 85%는 뇌전증을 겪게 되는데 통제되지 않는 발작은 환자를 쇠약하게 할 수 있다. TSC 환자 중 60% 이상이 항-뇌전증 치료에 더 이상 반응하지 않는 발작을 경험하는 것으로 알려졌다.
아피니토 디스퍼즈는 임상 3상 EXIST-3 시험에서 결절성경화증 연관 부분 발작에 유의한 유익성을 제공하는 것으로 증명됐다. 아피니토 디스퍼즈 저용량 투여군은 발작 빈도가 29.3%, 고용량 투여군은 발작 빈도가 39.6% 감소한 것으로 분석됐으며 이에 비해 위약군은 발작 빈도가 14.9% 감소했다.
또한 발작 반응률은 아피니토 저용량 투여군이 28.2%, 고용량 투여군이 40.0%, 위약군이 15.1%로 집계됐다. 가장 일반적인 이상사건으로는 구내염, 설사, 비인두염, 상기도감염, 발열 등이 보고됐다.
현재 아피니토는 결절성경화증과 연관된 비-암성 뇌종양인 뇌실막밑 거대세포 성상세포종과 결절성경화증 연관 신장종양인 신장 혈관근육지방종 치료제로 승인된 유일한 비-수술적 대안이다.
노바티스 미국 항암제사업부 아밋 말릭 부사장은 “아피니토 디스퍼즈가 부분발작을 경험하는 결절성경화증환자에게 유의한 차이를 가져다 줄 것”이라고 강조했다. 이어 “이 승인은 희귀질환 환자를 위한 노바티스의 헌신적 노력을 강화하는 반가운 진전”이라고 덧붙였다.
