노바티스가 미국 유전자 치료 전문기업 아벡시스(AveXis)를 87억 달러에 인수하기로 했다.
노바티스는 아벡시스를 주당 218달러, 총 87억 달러의 현금으로 인수하기로 계약을 체결했다고 9일(현지시간) 발표했다. 이 인수는 두 회사의 이사회에 의해 만장일치로 승인됐다.
현재 아벡시스는 생존운동뉴런(survival motor neuron, SMN1)이라는 유전자의 결함으로 인해 발생하는 유전성 신경퇴행성질환인 척수성 근위축증(Spinal muscular atrophy, SMA) 치료제에 대한 다수의 임상시험을 진행 중이다.
아벡시스의 주요 유전자 치료제 후보물질인 AVXS-101은 척수성 근위축증 1형에 대해 매우 인상적인 임상 자료가 나온 바 있다.
노바티스의 바스 나라시만 CEO는 “아벡시스 인수는 SMA 치료법에 혁신을 가져올 수 있는 굉장한 기회를 제공한다”며 “AVXS-101이 이 파괴적인 질환을 겪고 있는 아동 및 가족에게 일생일대의 기회가 될 것이라고 믿고 있다”고 밝혔다.
또한 “이 인수는 높은 효능의 계열 최초 치료제를 추구하는 자사의 전략을 가속화할 것이며 신경과학분야에서 노바티스의 선도적 입지를 확대할 것”이라고 강조했다.
미국 식품의약국(FDA)은 AVXS-101을 척수성 근위축증에 대한 희귀의약품으로 지정했으며 SMA 1형에 대한 혁신치료제로 지정한 상태다.
노바티스에 의하면 올해 하반기에 FDA에 AVXS-101에 대한 생물학적제제 허가신청서가 제출될 예정이며 승인될 경우 내년 중에 미국 내에서 발매가 이뤄질 것으로 예상되고 있다. 유럽과 일본의 규제당국들도 AVXS-101을 각각 PRIME 및 Sakigake 대상으로 지정했다.
AVXS-101이 승인될 경우 결함이 있는 SMN1 유전자를 효과적으로 대체해 척수성 근위축증의 근본적인 유전적 원인에 대응하는 동종계열 최초의 1회용 치료제가 될 수 있다.
임상시험에서 AVXS-101을 투여받은 모든 15명의 영아는 20개월째까지 사건을 경험하지 않은 것으로 나타났다.
이에 비해 역사적 코호트에서 무사건 생존율은 8%에 불과했다. 아벡시스는 이달 25일(현지시간)에 미국신경학회 학술대회에서 추가적인 연구 자료를 발표할 예정이다.
노바티스는 아벡시스가 AVXS-101 외에도 AAV9 유전자 치료 제조 역량과 귀중한 R&D 역량을 제공하며 이 중에는 레트 증후군(Rett Syndrome)과 SOD1(superoxide dismutase 1) 변이로 인한 유전형 근위축성 측삭경화증에 대한 다른 파이프라인 제품들이 포함돼 있다고 설명했다. AAV9는 중추신경계질환에 대해 임상적으로 입증된 유전자 전달 플랫폼으로 간주되고 있다.
노바티스는 인수절차가 올해 중반기 안에 완료될 것이라고 예상하며 이 인수로 인한 R&D 투자액 증가로 인해 올해와 내년 핵심영업이익에 미세하게 부정적인 영향이 있을 것이라고 전했다. 그러면서 2020년부터는 이 인수를 통한 매출 증가가 핵심영업이익 및 핵심 주당순이익 성장에 크게 기여할 것이라고 내다봤다.
