유럽 집행위원회가 이탈리아 제약기업 키에시(Chiesi)의 람제데(Lamzede, velmanase alfa) 판매를 허가했다.
키에시는 집행위원회가 경증에서 중등도의 알파-만도사이드축적증(Alpha‑mannosidosis) 환자에서 비-신경계 징후 치료를 위한 최초의 효소대체요법제인 람제데를 승인했다고 4일(현지시간) 발표했다. 이에 따라 람제데는 유럽 내 31개 국가에서 사용될 수 있게 됐다.
키에시에 의하면 이 판매허가는 전통적인 대규모 임상시험이 불가능한 초희귀질환에 대한 치료제를 위한 예외적인 절차 하에 이뤄졌다.
알파-만도사이드축적증은 광범위한 증상이 나타나며 장기적인 예후가 나쁜 초희귀질환이다. 임상시험 5건을 통해 총 34명의 환자들이 람제데에 노출됐으며 최대 4년의 관찰기간 동안 질병-특이적 생체지표와 운동 및 폐 기능, 삶의 질 평가변수 등의 개선이 관찰됐다.
람제데의 활성물질은 재조합 형태의 인간 알파-만도시다아제다. 람제데는 만노스(mannose)가 풍부한 올리고당의 분해(degradation)를 돕는 효소인 천연 알파-만도시다아제를 제공 또는 보충해 여러 신체 조직 내 만도사이드 축적을 막기 위한 효소 대체요법제다. 유럽 당국은 이 의약품을 2005년 1월에 희귀의약품으로 지정한 바 있다.
키에시는 2013년에 지메넥스(Zymenex)라는 기업을 인수하면서 람제데를 획득했다. 키에시는 지메넥스 인수를 통해 덴마크 힐레뢰드와 스웨덴 리딩외에 단백질 기반 치료제 개발을 중점적으로 진행하는 통합된 생명공학 연구그룹을 구축했다고 한다.
키에시 그룹 유럽지역 책임자 알렉산드로 키에시는 “람제데는 알파-만도사이드축적증을 조절할 가능성이 있는 최초의 치료제”라며 “다음 목표는 이 치료제를 유럽 내 환자들에게 가능한 한 빨리 제공하는 것”이라고 말했다.
이어 “람제데 판매 허가는 이 파괴적인 질환에 시달리는 환자에게 중요한 디딤돌이며 희귀질환 분야에서 키에시 그룹의 역할을 강화한다”고 강조했다.
