미국 생명공학기업 리겔 파마슈티컬스(Rigel Pharmaceuticals)는 주요 신약후보물질인 포스타마티닙(fostamatinib)을 IgA 신병증 치료제로 평가한 임상 2상 시험에서 연구 목표 달성에 실패했다고 밝혔다.
리겔은 희귀한 신장계통 자가면역질환인 IgA 신병증(버거씨 병, Berger's disease) 환자를 대상으로 실시된 개념증명 임상 2상 시험의 주요 결과를 3일(현지시간) 발표했다.
이 임상시험에서는 포스타마티닙 투여군과 위약군을 비교했을 때 단백뇨 변화에 대한 일차 평가변수 면에서 통계적으로 유의한 결과가 나오지 않은 것으로 나타났다.
다만 하위그룹 분석 결과에 따르면 단백뇨 양이 하루 1g 이상인 환자그룹의 경우 포스타마티닙을 투여받은 환자들의 단백뇨 양이 위약군에 비해 통계적으로 유의한 수준은 아니지만 더 크게 감소한 것으로 관찰됐다고 한다. 리겔은 추가적인 분석을 진행한 뒤 올해 안에 분석 결과를 발표할 것이라고 덧붙였다.
이 임상 2상 시험은 미국, 아시아, 유럽 내에서 생체검사를 통해 IgA 신병증 진단이 확인됐으며 단백뇨 양이 하루 500mg 이상인 환자 76명이 등록돼 진행됐다. 환자들은 위약군, 포스타마티닙 100mg 1일 2회 투여군 또는 포스타마티닙 150mg 1일 2회 투여군으로 무작위배정됐다.
리겔의 라울 로드리게즈 CEO는 이 심각한 질환을 관리하는데 어려움을 겪고 있는 환자 및 의사를 위해 승인된 치료대안이 없다는 점을 고려할 때 이 하위그룹 분석 결과가 고무적인 편이라고 말했다.
이어 “이 연구는 단백뇨가 하루 1g 이상인 IgA 신병증 환자에서 포스타마티닙의 잠재성 유익성에 대한 귀중한 정보를 제공한다”며 “자료를 분석하고 이 적응증에 대한 최적의 계획을 수립할 것”이라고 덧붙였다.
앞서 지난 2013년에 리겔은 포스타마티닙을 류마티스관절염 치료제로 평가한 임상시험에서 연구 목표 달성에 실패했다고 발표한 적이 있다. 현재 리겔은 포스타마티닙을 면역성 혈소판 감소증에 대한 치료제로 미국 식품의약국(FDA)에 승인 신청한 상태이며 FDA의 심사완료 예정일은 이달 17일로 정해져 있다.
