미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 타시그나(Tasigna, nilotinib)를 희귀한 유형의 소아 백혈병 환자를 위한 치료제로 승인했다.
노바티스는 FDA가 타시그나를 1세 이상의 만성기 필라델피아염색체 양성 만성 골수성 백혈병(Ph+ CML-CP) 소아 환자를 위한 1차 및 2차 치료제로 사용할 수 있도록 적응증을 확대했다고 22일(현지시간) 발표했다.
이에 따라 미국 내에서 타시그나의 승인범위는 새로 진단된 만성기 필라델피아염색체 양성 만성 골수성 백혈병 성인 및 소아 환자를 위한 치료제, 타이로신 키나아제 억제제(TKI) 치료에 저항성 또는 불내성을 보인 소아 Ph+ CML-CP 환자를 위한 치료제, 이매티닙(imatinib, 글리벡)이 포함된 치료에 저항성 또는 불내성을 보인 만성기 및 가속기의 성인 Ph+ CML 환자를 위한 치료제로 확대됐다.
만성 골수성 백혈병은 악성 백혈구가 생산되는 혈액암의 일종이며 거의 모든 환자들이 BCR-ABL이라는 단백질이 생산되는 필라델피아염색체 이상을 보유한 것으로 알려져 있다. 이 단백질은 악성 백혈구 증식을 돕는다. 전 세계에서 새로 진단된 소아기 백혈병 환자 중 만성 골수성 백혈병 환자는 약 3%로 추산되고 있다.
새로운 적응증은 FDA의 우선 심사 제도 하에 소아 환자를 대상으로 실시된 임상시험 2건의 자료를 토대로 이뤄졌다. 두 임상시험에는 새로 진단됐거나 TKI 치료 저항성 또는 불내성 Ph+ CML-CP 소아 환자 69명이 참가했다.
시험결과 새로 진단된 소아 환자들에서 12사이클째 주요 분자학적 반응(Major molecular response) 비율이 60%로 나타났다. 12사이클까지 누적 MMR 비율은 64%였으며 첫 MMR까지의 기간 중앙값은 5.6개월이었다. TKI 치료에 저항성 또는 불내성 환자들의 MMR 반응률은 40.9%였으며 누적 MMR 비율은 47.7%, 첫 MMR까지의 기간 중앙값은 2.8개월이었다.
소아 환자 연구에서 관찰된 이상반응은 성인 환자에 대한 연구 결과와 비슷한 것으로 관찰됐다. 다만 고빌리루빈혈증, 아미노기전달효소(transaminase) 수치 상승의 발생 빈도가 성인 환자보다 더 높은 것으로 보고됐다.
노바티스 항암제사업부 리즈 바렛 CEO는 “이번 FDA의 소아 적응증 승인을 통해 만성 골수성 백혈병 환자를 위한 노력을 강화할 수 있게 됐다”고 말했다. 이어 “이 승인과 최근 이뤄진 다른 승인 관련 이정표들은 의약품에 대해 재구상하고 CML 환자의 수요에 대응하려는 자사의 헌신을 나타낸다”고 덧붙였다.
