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종근당, 헌팅턴증후군 치료제 개발 박차
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종근당, 헌팅턴증후군 치료제 개발 박차
  • 의약뉴스 김창원 기자
  • 승인 2018.03.23 06:15
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CKD-504 임상1상 승인...HDAC6 타겟

종근당이 헌팅턴증후군 치료제 개발에 속도를 내고 있다.

식품의약품안전처는 지난 21일 종근당 CKD-504의 임상1상시험을 승인했다. 이번 임상시험은 건강한 한국 및 코카시안 성인을 대상으로 CKD-504를 경구 투여 후 안전성, 내약성 및 약동학적, 약력학적 특성을 평가하기 위한 시험이다.

CKD-504는 종근당이 주로 타겟하고 있는 HDAC6 저해제로, 헌팅턴증후군을 앓았던 환자의 뇌를 사후 분석한 결과 HDAC6의 활동이 증가됐음을 확인한 논문들이 나오면서 HDAC6가 헌팅턴증후군 치료제의 타겟으로 부상하게 됐다.

전임상인 동물모델에서 인지기능, 운동기능, 신경세포 손실 저해 등을 확인했으며, 혈액뇌장벽인 BBB(Blood-Brain barrier) 투과성이 높은 것으로 나타났다. 

HDAC6 저해제는 α-tubulin의 아세틸레이션을 회복시켜 신경세포의 긴 축색돌기를 따라 수송단백질의 역할을 수행하는 마이크로튜블을 안정화시키는 기전을 갖는다. 이를 통해 신경세포의 사멸이 억제되고, 단순한 무도증이라는 증상을 개선하는 데 그치는 것이 아니라 증상의 원인이 되는 물질을 타겟으로 한 병인 치료제로 기대되고 있다.

기존 치료제로는 제나진(Xenazine)이 있지만, 헌팅턴증후군의 증상 중 하나인 무도증만 개선시킨다는 한계가 있고, 이에 더해 우울증과 자살충동 유발 등 부작용이 심하다는 단점이 존재한다.

종근당이 CKD-504 개발에 성공할 경우 인지기능과 운동기능을 동시에 개선하는 치료제를 세계에서 최초로 개발하게 되며, 이에 따라 개발 단계가 진행될수록 CKD-504에 대한 관심은 더욱 높아질 것으로 전망된다.

한편 종근당은 이미 지난 2016년 4분기 미국에서 전임상을 종료한 바 있으며, 지난해에는 미국 임상1상 시험을 시작한 것으로 알려졌다.


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