미국 식품의약국(FDA)이 소아 겸상적혈구빈혈(Sickle Cell Anaemia) 환자를 위한 치료제를 승인했다.
프랑스 기반의 제약기업 애드메디카(ADDMEDICA)는 FDA가 시클로스(Siklos, 하이드록시유레아 정제)를 겸상적혈구빈혈을 앓고 있는 2세 이상의 소아 환자를 위한 치료제로 승인했다고 15일(현지시간) 발표했다. FDA는 우선 심사 및 희귀의약품 지정 하에 승인 결정을 내렸다.
애드메디카는 시클로스가 각 소아 환자의 성장기간 동안 최적의 효능/내약성 비율을 유지하기 위해 체중에 따라 조정 투여할 수 있는 대안을 제공한다고 설명했다.
이번 승인은 유럽 내에서 수백여 명의 소아 및 성인 환자를 대상으로 실시된 Escort-HU라는 코호트 연구에서 수집된 효능 및 안전성 자료를 기반으로 이뤄졌다.
애드메디카의 프랑수아 앙제 사장은 “FDA의 시클로스 승인은 미국 내 소아 겸상적혈구빈혈 환자 치료 측면에서 중요한 돌파구를 의미한다”고 말했다.
이어 “유럽 환자들은 전 세계에서 소아 치료를 위해 사용 가능한 유일한 하이드록시유레아 제제인 시클로스를 2007년부터 이용 중이다”고 설명했다.
그러면서 “애드메디카는 새로운 국가들에서 이 필수적인 치료 제품의 개발과 이용 가능성에 지속적으로 투자함으로써 겸상적혈구빈혈 치료분야에서 선도적 입지를 공고히 하고 있다”고 덧붙였다.
미국 내에서 시클로스 판매를 담당하는 기업인 메두닉(Medunik)의 에릭 제르베 부사장은 “애드메디카와 협력해 이 희귀의약품을 유통하는 것을 기쁘게 생각한다”며 “이 의약품이 미국 내 소아 환자 수백여 명의 건강과 삶의 질을 개선시킬 것”이라고 강조했다.
