아이오니스(Ionis)와 악시아(Akcea)가 유전성 트랜스티레틴 아밀로이드증(hereditary transthyretin amyloidosis, hATTR) 치료제 이노테센(Inotersen) 상용화를 위해 협력하기로 합의했다.
아이오니스 파마슈티컬스와 악시아 테라퓨틱스는 아이오니스가 악시아에게 이노테센 및 AKCEA-TTR-LRx(IONIS-TTR-LRx)에 대한 독점적인 전 세계적 라이선스를 제공하며 그 대신 최대 17억 달러를 받고 판매 이익을 나눈다는 계약을 체결했다고 15일(현지시간) 발표했다.
두 회사는 이 계약이 아이오니스가 진행해온 상용화 준비와 함께 악시아의 상업적 인프라 및 역량을 통해 이노테센을 성공적으로 발매하기 위한 능력을 강화한다고 설명했다.
이 제휴계약의 일환으로 이노테센 상용화 팀이 악시아에 합류해 매끄럽고 신속한 발매 준비를 진행할 예정이다. 현재 아이오니스의 최고사업책임자인 사라 보이스는 악시아의 경영진 및 이사회에 합류하기로 했다.
새로 통합된 악시아의 팀은 올해 중반기에 결정될 미국 및 유럽 내 승인 이후 이노테센 발매를 추진할 준비를 할 계획이다.
또한 아이오니스와 악시아는 AKCEA-TTR-LRx를 유전성 및 야생형 ATTR에 대한 치료제로 계속 개발하기로 했다. 이 신약 후보물질은 올해 안에 임상 단계에 진입할 예정이다.
계약 내용에 따라 악시아는 아이오니스에게 먼저 1억5000만 달러의 라이선스 사용료를 지급한다. 아이오니스는 이노테센 상용화 지원을 위해 약 2억 달러 규모의 악시아 보통주를 매입하기로 했으며 이에 따라 악시아에 대해 아이오니스가 보유한 지분율이 68%에서 75%로 늘어나게 된다.
악시아는 미국과 유럽 내 제품 승인 시 아이오니스에게 각각 5000만 달러, 4000만 달러를 추가 지급할 것이며 이외에 다른 추가적인 단계별 지급금을 제공하기로 약속했다.
이노테센에 대한 상업적 이익 및 손실은 아이오니스와 악시아가 60/40으로 나누고 AKCEA-TTR-LRx 첫 발매 이후에는 절반씩 나누기로 했다.
아이오니스의 스탠리 T. 크루크 회장은 “이 계약은 통합된 아이오니스-악시아 팀이 이노테센을 매우 필요로 하는 환자들에게 신속히 제공할 수 있게 한다”며 “악시아와의 협력이 이노테센과 TTR 사업의 상업적 가치를 극대화할 것이라고 판단했다”고 밝혔다.
악시아의 폴라 소테로풀로스 최고경영자는 “이 제휴는 악시아에게 큰 변화를 가져올 것”이라며 “이노테센과 AKCEA-TTR-LRx을 추가해 중증 및 희귀 질환 환자를 위한 의약품 파이프라인을 확대했다”고 말했다.
이어 “악시아의 환자 중심 접근법과 중점 분야, 헌신적 노력, 전문지식이 이노테센 발매에 도움이 될 것”이라고 덧붙였다.
이 계약 절차는 올해 2분기 안에 확정될 것으로 예상되고 있다.
