알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)는 솔리리스(Soliris, 에쿨리주맙) 후속 제품인 ALXN1210에 대한 임상 3상 시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 발표했다.
알렉시온은 15일(현지시간) 공식 발표를 통해 장기지속형 C5 보체 억제제 ALXN1210이 이전에 치료받은 적이 없는 발작성 야간혈색소뇨증(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria, PNH) 환자를 대상으로 실시된 임상 3상 연구에서 솔리리스에 비해 비-열등한 것으로 증명됐다고 밝혔다.
ALXN1210은 장기 지속형 C5 억제제로 8주마다 정맥 투여하는 새로운 치료제 후보물질이며 이에 비해 이미 시판 중인 보체 억제제 솔리리스는 2주마다 투여하는 의약품이다.
이 임상시험에서는 수혈 회피 및 젖산탈수소효소(lactate dehydrogenase, LDH) 수치 정상화에 대한 공동 일차 평가변수 외에도 다른 핵심 이차 평가변수 4개에서 비열등성이 입증된 것으로 나타났다.
모든 6개의 평가변수 측면에서 ALXN1210에 긍정적인 수치상 결과가 관찰됐으며 안전성 프로파일 면에서 ALXN1210과 솔리리스 간의 주목할 만한 차이는 발견되지 않았다.
알렉시온은 비열등성 입증 이후 연구 프로토콜에 따라 우수성 평가를 실시했으며 돌발성 용혈이 첫 평가변수로 평가됐지만 솔리리스와 비교했을 때 우수성이 증명되지는 않았다고 설명했다.
다만 ALXN1210 투여군에서 돌발성 용혈 발생에 대해 더 긍정적인 결과가 관찰됐다고 한다.
또한 이 연구에서 ALXN1210은 8주의 투여 간격 동안 보체 C5 단백질에 대해 즉시 완전한 억제를 제공하는 것으로 확인됐으며 1~6개월 동안 평균 LDH 수치를 정상범위상한 수준으로 감소시켰다.
알렉시온 연구&개발부 책임자 존 오를로프 부사장은 “솔리리스와 비교 평가가 이뤄진 최초의 연구에서 긍정적인 결과가 나와 매우 기쁘다”며 “이러한 결과는 ALXN1210을 PNH 환자를 위한 새 표준치료제로 만들겠다는 자사의 목표를 뒷받침한다”고 말했다.
또 “이 자료는 즉각적이고 완전하며 지속적인 C5 억제가 이 치명적인 질환을 앓는 환자에게 매우 중요하다는 가설과 일치하는 것”이라고 부연했다.
이어 “솔리리스가 효능 면에서 기준을 높이 설정해 비열등성과 긍정적인 수치상 결과를 증명하는 것이 쉽지 않았다”며 “올해 하반기에 미국, 유럽, 일본에서 ALXN1210을 PNH 치료제로 승인 신청할 것”이라고 덧붙였다.
