미국 식품의약국(FDA)이 존슨앤드존슨의 에르다피티닙(Erdafitinib)을 요로상피암에 대한 혁신치료제로 지정했다.
에르다피티닙은 존슨앤드존슨의 계열사 얀센에 의해 진행성 요로상피암에 대한 임상 2상 및 임상 3상 시험을 통해 평가되고 있는 경구용 범-섬유아세포 성장인자 수용체(FGFR) 타이로신 키나아제 억제제다. FGFR은 다양한 유형의 종양세포에서 상향조절될 수 있으며 종양세포 분화 및 증식과 연관이 있는 수용체 타이로신 키나아제다.
얀센은 2008년에 영국 소재의 생명공학기업이며 현재 오츠카제약의 자회사인 아스텍스 테라퓨틱스(Astex Therapeutics)와 에르다피티닙 개발 및 상용화를 위한 전 세계적인 독점적 라이선스 및 제휴계약을 체결한 바 있다.
이번 혁신치료제 지정은 특정 FGFR 유전적 변이를 보유한 것으로 확인된 성인 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 환자를 위한 치료제로 에르다피티닙의 효능과 안전성을 평가하기 위해 진행된 임상 2상 시험에서 나온 자료를 토대로 이뤄졌다. 미국임상종양학회(ASCO) 비뇨생식기암 심포지엄에서 발표된 내용에 의하면 이 임상 2상 시험은 재발성 및 불응성 전이성 요로상피암 환자 59명을 대상으로 실시됐으며 전체 반응률은 42%로 나타났다.
얀센 연구개발부 항암제 치료분야 책임자 피터 레보위츠 박사는 “요로상피암을 진단받는 환자들은 이 질환의 공격성 때문에 불운하게도 낙담하게 만드는 결과에 직면한다”고 말했다. 이어 “에르다피티닙 개발 진행, FDA와의 밀접한 협력을 통해 환자들에게 새 치료대안을 제공할 수 있길 기대하고 있다”고 덧붙였다.
요로상피암은 미국 내에서 6번째로 가장 많이 발생하는 암이다. 혁신치료제 지정은 중증 또는 치명적인 질환에 대한 의약품 개발, 심사를 신속히 진행시키기 위한 제도로 기존 치료제에 비해 하나 이상의 유의한 평가변수 면에서 개선효과를 제공할 수 있다는 예비 증거가 증명돼야만 한다.
