미국 식품의약국(FDA)이 솔리드 바이오사이언시스(Solid Biosciences)가 개발 중인 듀센형 근이영양증(Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)에 대한 임상 1/2상 시험을 중단시켰다.
미국 DMD 전문 생명과학기업인 솔리드는 SGT-001 마이크로디스트로핀(microdystrophin) 유전자 전달 의약품에 대한 임상 1/2상 IGNITE DMD 시험이 FDA에 의해 완전 중단됐다고 14일(현지시간) 발표했다. FDA가 이러한 결정을 내린 이유는 안전성 우려 때문이다.
IGNITE DMD는 보행가능하거나 또는 보행이 불가능한 소아 및 청소년 DMD 환자를 대상으로 SGT-001의 안전성과 효능을 평가하기 위해 시작된 연구였다. 이 임상시험에서 첫 투여는 지난 2월 14일에 보행 불가능 청소년 환자를 대상으로 이뤄진 것으로 알려졌다.
이 환자는 SGT-001 투여를 받은 이후 며칠 뒤에 혈소판 수 감소를 비롯한 실험실 검사 수치 이상으로 인해 입원했으며 이후 적혈구 수 감소 및 보체 활성화 증거가 발견됐다.
혈액응고장애 징후 또는 증상은 나타나지 않았으며 간 기능 검사 수치의 변화도 관찰되지 않았다. 이러한 실험실 검사 수치 이상은 차후 개선되거나 정상수준으로 회복된 것으로 확인됐으며 이 환자는 프로토콜에 따라 다시 외래환자로 평가를 받았다고 한다.
하지만 솔리드는 FDA가 이 사건을 중대하고 예상하지 못한 이상반응 의심사례로 분류했으며 이 때문에 임상 중단 결정을 내렸다고 설명했다.
이에 따라 IGNITE DMD 연구에서 환자 등록 및 투여가 모두 중단됐다. 솔리드는 정식 임상 해제 서한을 받아 임상 중단을 해결할 수 있도록 FDA와 밀접히 협력할 계획이라고 덧붙였다.
SGT-001은 아데노연관바이러스벡터를 통해 합성 디스트로핀 유전자인 마이크로디스트로핀을 전달하는 의약품이다.
전임상 프로그램 자료에 의하면 유전자 변이 또는 질병 단계에 관계없이 DMD 진행을 지연시키거나 중단시킬 가능성이 있는 것으로 관찰됐다. FDA는 SGT-001에 대해 희귀소아질환 지정 및 희귀의약품 지정을 내린 바 있다.
