미국 식품의약국(FDA)이 프로테오스테이시스 테라퓨틱스(Proteostasis Therapeutics)의 낭포성 섬유증 막횡단 전도 조절(CFTR) 증폭제 PTI-428을 혁신치료제로 지정했다.
FDA의 혁신치료제 지정(Breakthrough Therapy Designation)은 기존 치료제에 비해 실질적인 개선효과를 제공할 수 있다는 예비 임상 증거가 나온 중증 또는 치명적인 질환에 대한 의약품의 개발 및 심사를 신속하게 진행시키기 위한 제도다.
프로테오스테이시스가 12일 공식 발표한 내용에 따르면 혁신치료제 프로그램 도입 이후 신청된 의약품이 FDA의 지정을 획득한 사례는 절반 이하인 것으로 추산되고 있다. CFTR 조절제 분야에서는 칼리데코(Kalydeco)와 오캄비(Orkambi)가 혁신치료제로 지정된 바 있다.
이번에 PTI-428은 기본요법으로 오캄비를 투여받는 F508del 변이 동형접합 낭포성 섬유증 환자를 위한 혁신치료제로 지정됐다. 이 결정은 오캄비와 함께 1일 1회 PTI-428 50mg 또는 위약을 28일 동안 투여받은 환자 24명을 대상으로 실시된 임상 2상 연구 결과를 기반으로 이뤄졌다.
이 임상시험에서 PTI-428은 28일까지 퍼센트 예측된 1초간 노력성 호기량(ppFEV1)을 위약에 비해 평균 5.2%p가량 개선시킨 것으로 나타났다.
또한 PTI-428 치료군에서는 CFTR 증폭제 작용기전과 일치하게 비강 점막 CFTR 단백질의 긍정적인 증가가 관찰됐으며 이에 비해 위약군에서는 CFTR 단백질의 유의한 증가가 관찰되지 않았다.
프로테오스테이시스의 미누 차브라 최고경영자는 “PTI-428이 현재 및 미래의 표준요법에 추가될 수 있을 것이며 낭포성 섬유증 환자에게 폐 기능 개선효과를 제공할 것”이라고 말했다.
이어 “PTI-428과 자사의 3세대 수정제 및 강화제인 PTI-801, PTI-808로 이뤄진 3제 병용요법 연구 등이 포함된 PTI-428 관련 임상 개발 프로그램을 진행하는데 있어 FDA와 밀접히 협력할 수 있길 기대하고 있다”고 밝혔다.
