미국 바이오제약기업 에이뮨 테라퓨틱스(Aimmune Therapeutics)는 땅콩 알레르기 치료제 AR101을 평가한 임상 3상 시험에서 연구 목표 달성에 성공했다고 발표했다.
AR101은 땅콩 알레르기 환자에서 경구 면역요법을 위한 새로운 경구용 생물의약품이다. 미국 식품의약국(FDA)은 AR101을 4~17세의 땅콩 알레르기 환자를 위한 혁신치료제로 지정했다.
AR101은 4~17세의 환자 499명이 등록된 PALISADE 임상시험에서 평가됐다. 환자들은 약 1년의 치료 이후 이중맹검 위약대조 식품유발시험(DBPCFC)을 완료했다. 496명의 환자들에 대한 일차 분석에서 AR101 치료군 중 67.2%는 최소 600mg 이상의 땅콩 단백질을 견딜 수 있었으며 경미한 수준의 증상만 경험한 것으로 나타났다. 이에 비해 위약군에서 이 같은 환자 비율은 4.0%였다.
사전에 연구 성공 기준이 반응률 15%의 차이로 정해졌다는 점을 감안할 때 95%의 신뢰구간을 고려하더라도 기준을 크게 상회하는 수준의 결과가 나온 것이다. 추가적으로 AR101 환자들 중 50.3%는 1000mg의 땅콩 단백질을 견딜 수 있는 것으로 나타났으며 위약군에서 이 같은 환자 비율은 2.4%였다. 이러한 일차 평가변수 평가는 독립적인 평가인들에 의해 시행됐다.
AR101 치료군에서 임상시험을 완료한 환자 수는 296명, 완료 비율은 79.6%였으며 위약군에서는 93.5%에 해당하는 116명이 시험을 완료했다. 임상시험을 완료한 AR101 치료군의 환자들 중 최소 300mg 이상의 땅콩 단백질을 견딜 수 있었던 환자 비율은 96.3%였으며 84.5%는 최소 600mg 이상, 63.2%는 1000mg을 견딘 것으로 집계됐다. AR101은 위약에 비해 증상 중증도를 유의하게 감소시켰다.
PALISADE 연구에서는 18~49세의 성인 55명에 대한 평가도 진행됐으며 41명이 AR101 치료군, 14명이 위약군으로 무작위배정됐다. AR101 치료군에서 최소 600mg 이상의 땅콩 단백질을 견딘 환자 비율은 85%, 위약군은 15%였다.
안전성 면에서는 AR101 치료군 중 9명, 위약군 중 1명이 중증 이상사건을 경험한 것으로 보고됐다. 치료 중단 비율은 AR101 치료군이 20.4%, 위약군이 6.5%였으며 이상사건으로 인한 치료 중단율은 각각 12.4%, 2.4%였다. AR101 환자 중 14.5%는 전신성 과민반응을 경험했는데 이 중 대부분이 경미하거나 중등도 수준인 것으로 확인됐다. 위약군에서 전신성 과민반응을 경험한 환자 비율은 3.2%였다.
에이뮨은 이러한 연구결과를 토대로 올해 말에 미국 FDA에 AR101에 대한 생물학적제제 허가신청서를 제출하고 유럽에서는 내년 상반기 안에 시판허가신청서를 제출할 계획이다.
