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애미커스, 美FDA에 파브리병 치료제 승인신청우선 심사 예정...오는 8월 최종 결정
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발행 2018.02.13  12:37:23
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미국 식품의약국(FDA)이 애미커스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)의 파브리병 치료제 미갈라스타트(Migalastat)에 대한 신약승인신청서(NDA)를 접수했다.

FDA는 2016년에 애미커스의 승인신청을 거절하면서 추가적인 자료를 제출하라고 요구했었지만 작년에 이러한 결정을 번복하고 신청서를 받아들이기로 결론 내렸다.

이번에 FDA는 미갈라스타트를 순응변이(amenable mutations)를 보유한 16세 이상의 파브리병 환자를 위한 치료제로 우선 심사하기로 결정했다.

애미커스는 미갈라스타트가 미국에서 희귀의약품 및 패스트트랙 심사 대상으로 지정된 적이 있다고 밝히며 우선 심사 절차에 따라 심사기간이 10개월에서 6개월로 단축된다고 설명했다.

이에 따라 미갈라스타트에 대한 심사완료 예정일은 올해 8월 13일로 정해졌다. FDA는 중요한 치료상의 진전을 제공할 가능성이 있거나 적절한 치료제가 없는 분야에 치료제를 제공할 수 있는 의약품에 대해 우선 심사하고 있다.

애미커스의 존 F. 크로울리 회장은 “애미커스의 첫 NDA 제출에 대한 FDA의 접수는 이 경구용 정밀의약품을 미국 내 파브리병 커뮤니티에게 제공하는데 있어 중요한 진전을 의미한다”고 말했다.

이어 “애미커스의 팀은 10년 이상 동안 미갈라스타트로 전 세계 환자들을 치료한 경험을 기반으로 폭넓은 임상 자료와 치료 경험을 보여주는 탄탄한 NDA를 위해 파브리병 전문가, 환자 단체와 협력해왔다”며 "이 의약품을 미국 환자들에게 제공하기 위해 FDA와 계속 협력하는 것이 기대된다"고 덧붙였다.

미갈라스타트에 관한 NDA 제출은 질환 유발 물질인 GL-3 감소 결과 등이 포함된 연구 자료와 과거 치료경험이 없는 환자 및 효소보충요법을 받은 환자에 대한 임상 3상 시험 자료들을 토대로 이뤄졌다.

현재 미국 내에서는 약 3000여명이 파브리병을 진단받은 것으로 추산되고 있다. 파브리병은 GLA 유전자 변이로 인해 알파-갈락토스분해효소 A(alpha-galactosidase A)라는 효소가 결핍돼 발생하는 유전성 리소좀 축적질환이다.

애미커스에 의하면 파브리병은 심장, 신장, 중추신경계, 피부 등의 조직에서 GL-3을 비롯한 특정 지질들의 축적을 유발하며 이러한 비정상적 축적은 통증, 신장부전, 심장질환, 뇌졸중 등으로 이어질 수 있다.

유럽에서는 순응변이를 보유한 16세 이상 파브리병 환자의 장기 치료를 위한 1차 요법제로 미갈라스타트가 승인됐으며 갈라폴드(Galafold)라는 제품명으로 발매됐다. 또한 스위스, 이스라엘, 호주, 한국, 캐나다 등에서 승인이 이뤄졌으며 일본, 대만에서는 심사가 진행 중이다.

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의약뉴스 이한기 기자  |  apple1861@newsmp.com
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