임상 3상 자료 고려...개발·심사 가속화
미국 식품의약국(FDA)이 희귀 중추신경계질환 치료제 전문 제약회사 조제닉스(Zogenix)의 ZX008(low-dose fenfluramine)을 드라베 증후군(Dravet syndrome)과 연관된 발작에 대한 혁신치료제로 지정했다.
FDA의 혁신치료제 지정은 중증 또는 치명적인 질환에 대해 기존 의약품에 비해 최소 하나 이상의 임상적으로 유의한 평가변수 면에서 상당한 개선효과를 제공할 수 있는 예비 임상 증거가 나온 의약품의 개발과 심사를 신속하게 진행시키기 위한 제도다.
이번 혁신 치료제 지정은 ZX008에 대한 첫 임상 3상 시험인 Study 1 결과를 토대로 이뤄진 것이다. 이 임상시험에서는 일차 효능 평가변수 및 사전 정의된 모든 핵심 이차 효능 평가변수들이 충족된 것으로 나타났다.
조제닉스의 게일 M. 파펠 최고개발책임자는 “FDA가 작년 가을에 발표된 Study 1의 효능 및 안전성 결과를 토대로 혁신치료제 지정을 결정해 매우 기쁘다”고 밝혔다. 이어 “드라베증후군에 대한 임상 3상 프로그램을 완료하는 동안 FDA와 밀접히 협력할 것”이라고 덧붙였다.
ZX008은 미국과 유럽에서 드라베 증후군과 레녹스 가스토 증후군(Lennox-Gastaut syndrome)에 대한 희귀의약품으로 지정됐으며 FDA에 의해 드라베 증후군에 대한 패스트트랙 심사 대상으로도 지정된 바 있다.
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