미국 제약회사 코버스 파마슈티컬스(Corbus Pharmaceuticals Holdings)가 낭포성 섬유증(cystic fibrosis)에 대한 신약 후보물질 레나바숨(lenabasum, 이전 명칭 anabasum)의 임상시험과 관련해 미국 식품의약국(FDA)과 합의에 도달하면서 개발 기간과 비용을 줄일 수 있게 됐다고 밝혔다.
코버스는 레나바숨에 대한 임상 개발 프로그램에서 폐 악화 사건 비율(event rate of pulmonary exacerbation)을 단독 일차 효능 평가변수로 사용하기로 FDA와 합의했다. 폐 악화 사건 비율은 기간당 피험자마다 평균 폐 악화 횟수를 의미한다고 한다.
지금까지 낭포성 섬유증 치료제를 개발하는 제약사들은 1초간 노력성 호기량(FEV1)을 통해 폐 기능 개선효과를 입증할 필요가 있었으며 FDA가 FEV1 대신 악화 감소에 관한 평가변수를 주요 연구목표로 삼을 수 있도록 허용했던 적은 없는 것으로 알려졌다.
FDA는 코버스가 성인과 함께 12세에서 17세 사이의 청소년 환자들을 대상으로 임상 2b상 연구를 진행할 수 있게 했다.
로이터통신에 의하면 코버스의 유발 코헨 최고경영자는 FDA와의 합의를 통해 개발기간과 비용을 크게 감소시킬 수 있게 됐다고 전했다. 코헨은 폐 기능 개선효과를 입증하기 위해서는 1500명 이상의 환자들을 등록해 1년가량 임상시험을 진행할 필요가 있었다고 설명했다.
코버스는 12세 이상이며 폐 악화 위험이 높은 낭포성 섬유증 환자 415명을 대상으로 6개월간 임상 2b상 연구를 진행할 계획이다. 이 연구에서 이차 효능 평가변수로는 다른 폐 악화 평가척도, 낭포성섬유증 설문지 점수, FEV1 등이 포함된다. 코버스는 이번 분기 이내에 이 임상시험에서 첫 환자 투여가 시작될 것으로 보고 있다.
코버스의 공식 발표에 따르면 레나바숨은 면역억제 없이 염증 해소를 촉진하도록 만들어진 유일한 낭포성 섬유증 치료제 후보물질이다.
이 약물은 CFTR 변이, 감염증, 기본 치료제에 관계없이 모든 낭포성 섬유증 환자들에게 도움이 될 가능성이 있는 것으로 예상되고 있다.
레나바숨은 FDA와 유럽의약청에 의해 희귀의약품으로 지정된 바 있다. 코버스는 레나바숨을 전신성 경화증, 피부근염에 대한 치료제로도 시험 중이다.
미국 금융서비스업체 레이몬드 제임스의 로라 치코 애널리스트는 레나바숨이 적응증 3개에 대해 모두 승인될 경우 최대 20억 달러의 연판매액을 기록할 가능성이 있으며 이르면 2021년에 미국 시장에 진입할 것이라고 전망했다.
