엑셀리시스(Exelixis)와 입센(Ipsen)은 카보잔티닙(Cabozantinib)을 이전에 치료받은 적이 있는 진행성 간세포암 환자를 위한 치료제로 평가한 임상 3상 시험에서 긍정적 결과가 나왔다고 발표했다.
두 회사의 공식 발표에 의하면 CELESTIAL라는 임상 3상 시험에서 2차 및 3차 치료를 받은 환자그룹에 대한 두 번째 중간 분석 결과 카보잔티닙이 일차 평가변수인 전체 생존기간을 유의하게 개선시킨 것으로 나타났다.
카보잔티닙 치료군의 전체 생존기간 중앙값은 10.2개월, 위약군은 8.0개월로 나타났다. 또한 카보잔티닙 치료군의 무진행 생존기간 중앙값은 5.2개월, 위약군은 1.9개월로 관찰됐다. RECIST 1.1 기준 객관적 반응률은 각각 4%와 0.4%였으며 부분 반응 또는 안정 병변을 보인 질환 조절 비율은 각각 64%와 33%로 집계됐다.
하위그룹 분석에 따르면 이전에 소라페닙(sorafenib, 넥사바)으로 치료를 받은 적이 있는 진행성 간세포암 환자그룹 가운데 카보잔티닙 치료군의 전체 생존기간 중앙값은 11.3개월이었으며 이에 비해 위약군은 7.2개월이었다. 무진행 생존기간 중앙값은 각각 5.5개월과 1.9개월을 기록했다.
CELESTIAL 연구 책임자인 메모리얼 슬로언 케터링 암 센터의 가싼 K. 아부-알파 박사는 “진행성 간세포암 환자들은 보통 예후가 나쁘고 전신 요법 이후 치료대안이 제한적”이라며 카보잔티닙이 승인될 경우 환자들에게 중요한 대안이 추가될 수 있다고 말했다.
엑셀리시스의 기셀라 슈밥 최고의학책임자는 “전 세계적인 진행성 간세포암 유병률을 고려할 때 새 치료대안을 시급히 제공할 필요가 있다”며 “이번 1분기 안에 미국 FDA에 카보잔티닙에 대한 보충적 신약승인신청서를 제출할 것”이라고 밝혔다.
입센의 알렉상드르 르부 최고과학책임자는 “CELESTIAL 시험의 긍정적 결과는 의사들과 환자들에게 고무적”이라며 “올해 상반기 안에 유럽의약청과 다른 규제당국들에 신청서를 제출할 것”이라고 덧붙였다.
카보잔티닙은 미국에서 진행성 신세포암 치료제, 유럽에서는 VEGF 표적 치료제로 치료받은 적이 있는 진행성 신세포암 환자를 위한 치료제로 승인된 바 있다. 입센은 카보잔티닙을 진행성 신세포암 1차 치료제로 승인받기 위한 신청서를 유럽의약청에 제출한 상태다.
다만 긍정적인 임상시험 결과에도 불구하고 엑셀리시스의 주가는 7%가량 하락했다. 이유는 임상시험에서 관찰된 유익성이 그다지 뛰어난 수준은 아닌 것으로 보이기 때문인 것으로 추정되고 있다.
