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“세레델가, 고셔병 치료 두 번째 혁명”예일대 미스트리 교수...경구용 치료옵션 의미 부여
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발행 2018.01.13  06:09:05
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“오늘은 고셔병 치료의 새로운 시대를 여는 의미있는 날이다.”

사노피 젠자임(대표 박희경)이 또 하나의 고셔병 치료제 세레델가(성분명 엘리글루스타트)를 선보인다.

지난해 11월 건강보험 급여목록에 등재된 후 2개월여 만에 출시된 세레델가는 기존 정맥 주사형태의 효소대체요법(ERT)에 비열등성을 입증한 경구용 1형 고셔병 치료제다.

고셔병은 효소(글루코세레블시다아제)의 결핍으로 인해 세포내 리소좀 안에서 글루코실세라마이드 분해와 합성이 균형을 이루지 못해 일부 혈액 세포에 복합지질(지방성분)이 축적되는 질환으로, 비장과 간의 비대, 통증, 골 손상 등 여러 증상을 유발한다.

이 가운데 신경증상을 유발하지 않는 고셔병을 1형 고셔병으로 지칭하며 세레델가는 CYP2D6 유전형 검사 상 ▲CYP2D6 느린 대사자(PM) ▲중간 대사자(IM) 혹은 ▲빠른 대사자(EM)로서 1형 고셔병 성인 환자의 치료에 급여를 인정받았다.

▲ 예일대 의대 프라모드 K. 미스트리 교수.

기존의 주사제들이 글르코실세라마이드의 분해에 관여하는 효소(글루코세레브로시다아제)를 대체(ERT)해 분해를 촉진한다면, 세레델가는 글로코실세라마이드의 합성에 관여하는 효소(글루코실세라마이드 신테이즈)를 억제, 글루코세레브로시다아제가 분해해야 할 기질을 부분적으로 미리 줄여주는 기질감소치료제(SRT)다.

평생 치료가 필요한 고셔병 환자들은 그간 매 2주마다 한 차례씩 병원을 방문해 4시간 여간 ERT 치료를 받아야 했으며, 이로 인해 사회생활을 영위하는 데에도 적지 않은 제약을 받아 왔다.

따라서 1일 1~2회 복용하는 세레델가의 출시는 경구제를 선호하는 환자들에게 편의성을 제공하는 것은 물론, 삶의 질을 개선하는 데에도 상당히 기여하리란 평가다.

실제로 세레델가는 기존의 효소대체요법(세레자임) 대비 비열등성을 입증한 ENCORE 임상연구에서 장기간에 걸쳐 개선된 삶의 질이 유지된 것으로 입증된 바 있다.

이 연구에서 3년 이상 장기간 효소대체요법으로 치료를 받다가 세레델가로 교체한 모든 환자들의 개선된 삶의 질이 SF-36(36 Item Short Form Survey), FSS(Fatigue Severity Scale), BPI(Brief Pain Inventory), DS3(Gaucher Disease Severity Scoring System) 등 모든 평가 지표에서 최대 4년간 유지되는 것으로 확인된 것.

무엇보다 효과와 안전성에 있어도 현재까지의 고셔병 치료제 중 가장 대규모의 연구데에터를 확보하고 있다는 것이 사측의 설명이다.

12일, 젠자임이 세레델가의 출시를 기념해 노보텔엠버서더강남 호텔에서 개최한 기자간담회에서 예일대 의대 프라모드 K. 미스트리 교수는 “고셔병 분야에서 세레델가의 임상은 최대 규모”라며 “14년간 29개국에서 395명의 환자들이 참여했으며, 이 가운데 세레델가로 치료받은 환자들을 인년(patient/year)으로 환산하면 1400명에 이른다”고 강조했다.

기존의 ERT 치료제들은 희귀질환이라는 특성으로 인해 소수의 환자를 대상으로 임상연구를 진행하고도 허가를 획득했지만, 세레델가는 엄격해진 기준에 따라 희귀질환 치료제임에도 위약대조 연구는 물론 비열등성에 대한 데이터까지 확보했다는 것.

나아가 그는 “고셔병 치료제중 위약 대조 3상 임상을 진행한 유일한 치료제”라며 “임상기준도 FDA와 EMA의 긴밀한 협의를 통해 상당히 엄격하고 까다롭게 설정했음에도 상당히 높은 수준의 유의미한 결과를 얻었다”고 의미를 부여했다.

실례로 그는 위약군과 비교해 세레델가의 안전성과 유효성을 입증한 ENGAGE 3상 임상과 ERT요법(세레자임)과 비교해 비열등성을 입증한 ENCORE 연구결과를 소개했다.

특히 3년 이상 ERT요법을 통해 안정적인 상태를 유지해온 환자들이 세레델가로 전환해 치료 유지 여부를 확인한 ENCORE 임상에서 참여 환자들의 98%는 편의성을 이유로 주사제형보다 경구제를 선호하는 것으로 확인됐다.

여기에 더해 미스트리 교수는 “세레델가는 ERT요법과 달리 몸 안의 모든 세포에 초점을 맞출 수 있다”며 ERT보다 장점이 있다고 설명했다.

이어 "(세레델가가 출시되는) 오늘은 고셔병 치료의 새로운 시대를 여는 의미있는 날"이라며 "고셔병 치료의 두 번째 혁명"이라고 의미를 부여했다.

ERT 요법이 고셔병 치료에 희망을 제시한 첫 번째 혁명이라면, 보다 편의성을 높이고 강력한 데이터까지 확보한 SRT요법, 세레델가의 출시가 두 번째 혁명이라는 의미다.

서울아산병원 의학유전센터 유한욱 교수 역시 “ERT요법과 같은 효소치료제는 이미 쌓인 물질을 치료하지만 세레델가는 전구물질이 쌓이기 전에 치료하는 전구물질 감량요법”이라면서 “희귀질환은 위약대조 연구가 쉽지 않은데 세레델가는 위약대조 연구도 진행했으며, 2상과 3상은 물론 장기적 분석에서도 효과를 확실하게 입증한 약”이라고 강조했다.

▲ 사노피 젠자임 박희경 대표.

한편, 고셔병 치료제로 30년 역사를 시작한 젠자임은 세레델가를 통해 의미있는 진전을 이루었다는 평가다.

젠자임 박희경 대표는 “젠자임은 고셔병으로부터 시작된 회사”라며 “희귀질환분야에서는 선두기업”이라고 자부심을 드러냈다.

나아가 그는 “현재 전세계에서 고셔병 환자분들 중 4분의 3이 저희 제품을 쓰고 계신다”며 “오늘 출시하는 세레델가가 그런 분들의 삶에 더 나은 대안을 제시할 수 있기를 기대한다”고 전했다.

이어 “고셔병 환자들은 2주에 한 번씩 병원에 머물러야해 삶에 상당한 제약을 받을 수밖에 없었다”면서 “그동안 고셔병이 불치의 병에서 관리가 가능한 병으로 바뀌었다면, 오늘을 기점으로 고셔병 환자분들도 일상적인 삶을 살 수 있는 기회가 되길 바란다”고 덧붙였다.

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의약뉴스 송재훈 기자  |  sjh1182@newsmp.com
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