미국 바이오제약기업 글로벌 블러드 테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics)는 미국 식품의약국(FDA)이 보셀로터(voxelotor, GBT440)를 겸상적혈구병 치료를 위한 혁신치료제로 지정했다고 발표했다.
겸상적혈구병은 헤모글로빈의 베타체인 내 유전적 변이로 인해 비정상적인 낫 모양 헤모글로빈이 형성되는 유전성 혈액질환이다. 겸상적혈구병 환자들은 장기로 향하는 혈류가 막히면서 반복적인 중증 통증 삽화 및 위기와 용혈성 빈혈 등을 겪게 되며 다장기손상 및 조기 사망에 이를 수 있다.
보셀로터는 겸상적혈구병에 대한 질환조절 치료제로 개발되고 있으며 앞서 유럽의약청에 의해 우선순위 의약품(Priority Medicines)으로 지정된 바 있다. FDA는 현재 이용 가능한 치료제와 비교했을 때 실질적인 개선을 가져올 가능성이 있다는 예비 임상 증거가 나온 의약품의 개발과 검토를 신속하게 진행시키기 위해 혁신치료제 지정 제도를 운영하고 있다.
보셀로터에 대한 혁신치료제 지정은 임상 3상 연구에서 나온 예비적 효능 및 안전성 자료와 임상 1/2상 연구 및 개방표지 연장 연구, 6~17세의 소아 환자들에 대한 임상 2상 시험, 중증 겸상적혈구병 성인 환자들의 동정적 사용에 관한 자료들을 기반으로 이뤄졌다.
GBT의 테드 W. 러브 최고경영자는 FDA의 이번 결정이 “현재까지 수집된 유망한 효능 및 안전성 자료와 함께 겸상적혈구병 치료법 발전을 향한 막대한 수요가 반영된 것”이라며 “보셀로터의 개발을 신속하게 진행하는데 있어 중요한 또 다른 이정표”라고 강조했다.
