미국의 RNAi 치료제 전문기업 앨라일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)와 사노피는 희귀 유전질환 치료제의 개발과 상용화를 위한 제휴관계를 전략적 재구축한다고 발표했다.
앨라일람과 사노피는 RNAi 치료제 개발을 위한 제휴계약을 2014년에 확대하면서 지속적인 협력을 유지해왔지만 미국 내 파티시란(patisiran)의 승인이 곧 이뤄질 것으로 예상됨에 따라 각 제품들의 개발 및 상용화 활동을 능률화하고 최적화하기 위해 계약내용을 수정하기로 합의했다.
앨라일람은 파티시란과 ALN-TTRsc02를 포함해 ATTR 아밀로이드증에 대한 RNAi 치료제 프로그램에 대한 전 세계적 개발 및 상용화 권리를 획득할 예정이며 사노피는 이 제품들의 판매액에 따른 로열티를 받기로 했다. 차후 파티시란과 ALN-TTRsc02에 대한 모든 개발 및 상용화 비용은 앨라일람이 부담할 것이다.
이에 따라 앨라일람은 ATTR 아밀로이드증 사업을 하나로 통합하고 전 세계적 권리를 통해 제품 판매액 성장을 가속화할 수 있게 됐다. 앨라일람은 파티시란을 토대로 전 세계적 입지와 상업적 기반을 구축하고 이를 ALN-TTRsc02를 비롯한 다른 RNAi 치료제 프로그램에서 활용할 계획이다.
현재 혈우병 A 및 B에 대한 치료제로 개발되고 있는 RNAi 치료제 피투시란(fitusiran)의 전 세계적 개발 및 상용화에 대한 권리는 사노피가 갖는다. 피투시란에 대한 임상시험은 혈전으로 인한 환자 사망이 보고된 이후 중단됐다가 작년 말에 중단 조치가 해제된 상태다.
향후 피투시란이 승인될 경우 사노피의 스페셜티케어 사업부인 사노피 젠자임이 상용화를 추진할 것이며 앨라일람은 판매액 기반의 로열티를 받을 수 있다.
이외에 다른 제품들에 대한 계약 내용은 변동되지 않았다. 사노피는 앨라일람의 다른 희귀질환 프로그램에 대한 개발 및 상용화 활동을 미국, 캐나다, 서유럽을 제외한 국가들에서 추진하기로 선택할 수 있는 권리를 계속 보유한다.
앨라일람의 존 마라가노어 최고경영자는 “이러한 전략적 재구축은 전 세계에 있는 ATTR 아밀로이드증 및 혈우병 환자들에게 혁신적인 의약품을 제공하기 위한 개발 활동을 능률화하고 접근방법을 최적화하며 상업적 기회를 극대화한다”고 설명했다.
이어 “파티시란과 ALN-TTRsc02의 개발 및 상용화와 관련해 전략적 명확성이 더해지고 운영상의 조정이 가능해졌다”며 “두 제품을 트랜스티레틴(transthyretin) 매개성 아밀로이드증 치료 및 예방을 위한 치료제로 광범위하게 개발할 수 있게 됐다”고 전했다.
사노피 젠자임 대표인 빌 사이볼드 부사장은 “새로운 제휴 구조는 제품들을 승인받은 이후 가능한 한 빨리 환자들에게 제공하는데 필요한 민첩성을 제공한다”며 “이는 각 자산들의 가치를 극대화할 수 있게 하면서 재정적인 협력을 유지할 수 있게 한다”고 덧붙였다.
