미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 프로막타(Promacta, 엘트롬보팍)를 중증 재생불량성 빈혈(severe aplastic anemia, SAA) 1차 치료를 위한 혁신치료제로 지정했다.
프로막타는 미국을 제외한 대부분의 국가들에서는 레볼레이드(Revolade)라는 제품명으로 판매되고 있다. 미국에서 프로막타는 불응성 중증 재생불량성 빈혈에 대한 2차 치료제로 이미 승인됐으며 불응성 만성 면역성 혈소판감소증 환자를 위한 치료제로도 승인됐다.
이번에 노바티스는 FDA가 프로막타와 표준 면역억제제 병용요법을 중증 재생불량성 빈혈 환자에 대한 1차 치료를 위한 혁신치료제로 지정했다고 발표했다.
중증 재생불량성 빈혈은 골수에서 충분한 적혈구, 백혈구, 혈소판이 생산되지 않는 희귀한 혈액질환으로 환자들은 피로, 호흡곤란, 재발성 감염증, 비정상적인 멍 또는 출혈 같은 증상 및 합병증을 겪게 된다. 중증 재생불량성 빈혈 환자 3명 중 1명은 현재의 치료법에 반응을 보이지 않거나 재발을 경험하는 것으로 알려져 있다.
노바티스 항암제사업부 글로벌제품개발 책임자 사밋 히라와트는 “프로막타는 이 희귀하고 심각한 골수질환 환자들에 대한 표준 치료법을 재정립할 가능성이 있는 유망한 의약품”이라며 “FDA와 협력해 치료를 처음 받는 SAA 환자들이 프로막타를 이용할 수 있게 할 것”이라고 밝혔다.
미국국립보건원(NIH)의 국립 심장·폐·혈액연구소(NHLBI)에 의해 시행된 연구에 대한 노바티스의 분석에 따르면 프로막타와 표준 면역억제제로 치료를 받은 환자들 중 약 52%가 6개월째에 완전 반응에 도달한 것으로 나타났다. 이 연구에서 전체 반응률은 85%로 집계됐다.
노바티스는 프로막타/레볼레이드를 중증 재생불량성 빈혈 1차 치료제로 승인받기 위한 신청서를 올해 안에 미국과 유럽 규제당국들에게 제출할 계획이다.
