샤이어는 헌터증후군(제2형 점액다당질증, MPS II)과 인지손상을 앓는 소아 환자를 위한 후보물질 SHP609(HGT-2310)를 평가한 임상 2/3상 시험에서 연구 목표 달성에 실패했다고 발표했다.
SHP609는 헌터증후군과 인지손상을 앓는 소아 환자의 치료를 위해 이두설파제(idursulfase, 엘라프라제)를 척수강내 투여할 수 있도록 만들어졌다. 정맥 내 투여하는 엘라프라제는 인지손상에 대한 치료제로는 승인되지 않았다.
임상시험 결과 모든 일차 및 이차 평가변수가 충족되지 않은 것으로 나타났다. 일차 평가변수는 치료 12개월 이후 GCA(General Conceptual Ability) 점수의 변화로 측정된 인지적 차이였으며 이차 평가변수는 ABC(Adaptive Behavior Composite) 점수 변화로 측정된 차이였다.
미국 노스캐롤라이나 채플 힐 의과대학 소아유전학·대사유전학 조셉 뮌저 교수는 “헌터증후군은 효소 결핍으로 인해 발생하고 몸을 매우 쇠약하게 만드는 희귀 유전질환으로 보통 유아기 때 증상이 나타난다”고 설명했다.
또한 환자 3명 중 2명은 진행성 인지저하를 보이는데 이는 아동의 기능적 능력을 크게 약화시키고 사망을 야기할 수 있다고 부연했다.
샤이어의 연구개발 글로벌 책임자 하워드 메이어 수석부사장은 이 연구에서 목표 달성에 실패해 실망스럽지만 MPS II 환자들과 환자 가족들을 위해 계속 노력할 것이라고 밝혔다. 이어 전체 연구 자료에 대한 분석을 실시하고 분석한 자료를 향후 학회에서 발표할 것이라고 덧붙였다.
샤이어는 엘라프라제가 이 연구결과와 상관없이 헌터증후군 환자를 위한 중요한 의약품으로 계속 판매될 것이라고 전했다.
