유럽의약청의 약물사용자문위원회(CHMP)가 일본 쿄와하코기린과 미국 울트라제닉스(Ultragenyx Pharmaceutical)의 부로수맙(burosumab)을 소아 X-연관 저인산혈증(X-linked hypophosphatemia)에 대한 치료제로 조건부 시판 허가하는 것을 권고했다.
쿄와하코기린과 울트라제닉스는 항-FGF23 단일클론항체인 부로수맙을 유럽에서 X-연관 저인산혈증을 앓고 있으며 방사선검사를 통해 뼈질환이 확인된 1세 이상의 소아 및 골격이 성장 중인 청소년을 위한 치료제로 승인 신청했다.
X-연관 저인산혈증은 희귀하고 유전적이며 만성적인 진행성 근골격질환으로 과도한 FGF23 생산으로 인한 신장 인 소모가 나타난다. FGF23은 신장의 인 배출과 활성 비타민 D 생산을 조절해 혈청 인 수치 및 활성 비타민 D 수치를 감소시키는 호르몬이다. 부로수맙이 승인될 경우 과도한 FGF23 활동에 대응하는 최초의 치료제가 될 전망이다.
유럽 집행위원회가 CHMP의 의견을 받아들여 부로수맙을 조건부 승인할 경우 유럽연합 회원국 28개국과 노르웨이, 아이슬란드, 리히텐슈타인에서 제품 판매가 가능해진다. 집행위원회의 최종 결정은 내년 1분기 안에 나올 것으로 예상되고 있다. 허가 조건으로는 현재 소아 환자들을 대상으로 진행되고 있는 임상시험의 완료와 관련된 특정 의무사항들의 이행이 요구될 예정이다.
쿄와하코기린 R&D 대표 미츠오 사토 부사장은 “쿄와하코기린의 과학자들은 FGF23을 처음으로 발견하고 복제하는데 성공했으며 저인산혈증 치료에 관한 이 단백질의 역할을 밝혀냈다”며 이를 토대로 부로수맙 개발을 위한 연구프로그램 및 임상 개발이 이뤄졌다고 설명했다.
이어 “이번에 중요한 이정표에 도달하게 돼 기쁘다”고 전하면서 “X-연관 저인산혈증을 앓는 사람들의 의료 수요에 대응하기 위해 계속 연구를 진행할 것”이라고 덧붙였다.
울트라제닉스의 에밀 D. 카키스 최고경영자는 “긍정적인 CHMP의 의견은 질환 치료 방법을 근본적으로 바꿀 수 있는 이 치료제를 환자들이 더 빨리 이용할 수 있도록 하는데 있어 중요한 단계”라고 강조했다.
미국에서는 식품의약국(FDA)이 부로수맙을 소아 및 성인 X-연관 저인산혈증에 대한 치료제로 검토 중이며 검토 기한은 내년 4월 17일까지로 정해졌다. 부로수맙은 과도한 FGF23 수치가 나타나는 또 다른 질환인 종양성 골연화증에 대한 치료제로도 개발되고 있다.
