미국 식품의약국(FDA)이 앨라일람 파마슈티컬스(Alnylam Pharmaceuticals)와 사노피의 혈우병 신약 후보물질 피투시란(Fitusiran)에 대한 임상시험 재개를 허가했다.
앨라일람은 지난 9월에 임상 2상 시험 도중 환자 1명이 뇌 내 혈전색전성 사건으로 인해 사망함에 따라 진행하던 모든 연구들을 중단하고 검토에 착수했었다.
피투시란은 혈우병 A 및 B 환자를 위한 치료제로 개발되고 있는 안티트롬빈(antithrombin) 표적 RNAi 치료제 후보물질로, 혈우병 환자의 지혈과 출혈 예방을 위해 안티트롬빈 수치를 낮춰 트롬빈 생성을 촉진하도록 만들어졌다.
앨라일람은 돌발출혈 치료를 위한 대체인자 또는 우회제제의 용량 감소와 관련된 연구자 및 환자 교육, 프로토콜 가이드라인을 비롯해 새로운 임상 위험 경감 조치를 놓고 FDA와 조정에 들어갔었다. 이번에 FDA는 프로토콜 수정과 다른 변경사항들을 승인했다.
앨라일람의 아킨 아키닉 부사장은 “혈우병을 앓고 있는 사람들의 삶을 개선시키는데 도움이 될 가능성이 있는 피투시란에 대한 임상시험 중단이 해제돼 기쁘다”고 밝혔다. 이어 “후기단계의 개발을 계속 진행하는 것이 기대된다”며 조만간 투여를 재개할 수 있을 것이라고 덧붙였다.
앨라일람은 2014년에 사노피의 계열사인 사노피 젠자임과 희귀 유전질환 환자를 위한 RNAi 치료제를 개발하기 위해 제휴를 시작했다.
사노피 젠자임은 작년 11월에 기존 제휴계약에 포함된 옵션을 행사해 미국, 캐나다, 서유럽에서 피투시란을 공동 개발 및 공동 상용화하고 다른 전 세계 국가들에서 상용화를 맡아 진행하기로 결정한 바 있다.
