미국 식품의약국(FDA)이 글락소스미스클라인의 누칼라(Nucala, 메폴리주맙)를 혈관염을 유발하는 희귀한 자가면역질환인 다발혈관염 동반 호산구성 육아종증(Eosinophilic granulomatosis with polyangiitis, EGPA)에 대한 치료제로 승인했다. 누칼라는 FDA가 EGPA 치료제로 승인한 최초의 의약품이다.
미국국립보건원에 의하면 척-스트라우스 증후군이라는 명칭으로 알려졌던 다발혈관염 동반 호산구성 육아종증은 천식, 높은 호산구 수치, 소형 및 중형 혈관의 염증이 나타나는 것이 특징인 질환이다. 혈관의 염증은 폐, 위장관, 피부, 심장, 신경계 등 여러 기관계에 영향을 미칠 수 있다.
FDA 의약품평가연구센터 폐·알레르기·류마티스 제품부 책임자인 바드룰 초우두리 박사는 “이전까지 이 희귀질환을 앓는 환자들을 위해 FDA가 승인한 치료대안은 없는 실정이었다”며 “이번 누칼라 적응증 확대는 EGPA 환자들의 중대한 미충족 수요에 대응하는 것”이라고 말했다.
FDA는 우선검토 절차와 희귀의약품 지정을 통해 누칼라에 새로운 적응증을 추가 승인했다. 인터류킨-5 길항 단일클론항체인 누칼라는 미국에서 2015년에 기존 천식의약품을 이용한 치료에도 불구하고 호산구 표현형 중증 천식을 앓고 있는 12세 이상의 환자를 위한 치료제로 승인된 바 있다.
EGPA에 대한 누칼라의 효능과 안전성은 52주간 진행된 임상 3상 시험의 자료를 통해 입증됐다. 임상시험에 참가한 환자들은 안정된 경구 스테로이드요법과 병행해 4주마다 누칼라 또는 위약을 피하 투여 받았다.
시험 결과 누칼라 치료군은 위약군에 비해 관해 발생 기간이 더 증가했으며 36주째와 48주째 관해에 도달한 환자 비율이 더 높은 것으로 나타났다.
또한 누칼라 치료군 중에 24주 내에 관해에 도달한 이후 52주째까지 관해가 유지된 환자 수가 위약군보다 더 많은 것으로 확인됐다.
이상반응 발생률은 누칼라 치료군과 위약군이 비슷한 수준이었으며 가장 흔한 이상반응으로는 두통, 주사부위반응, 등 통증, 피로 등이 보고됐다.
누칼라는 아나필락시스, 혈관부종, 기관지경련, 저혈압, 두드러기, 발진 등의 과민반응을 유발할 가능성이 있다.
누칼라는 다른 호산구성 질환이나 급성 기관지경련 완화 또는 천식지속상태 완화 용도로는 승인되지 않았다.
임상시험 책임자인 미국 내셔널 주이시 헬스의 마이클 E. 웩슬러 교수는 “EGPA 환자들은 영구적인 조직 및 장기 손상 위험을 높일 수 있는 반복적인 재발을 겪게 될 수 있다”면서 “메폴리주맙은 관해 발생 기간을 증가시키고 재발 및 악화 빈도를 감소시키며 스테로이드제 용량을 줄일 수 있게 하는 것으로 증명됐다”고 설명했다.
