유전성·선천성 희귀질환 환자이거나 더 이상의 대체치료수단이 없다고 판단한 환자들에게 치료기회를 넓혀주는 법률안이 국회에서 발의됐다.
국회 보건복지위원회 소속 바른정당 박인숙 의원(사진)은 임상시험용 의약품의 사용 범위를 확대하는 내용을 골자로 하는 ‘약사법 일부개정법률안’을 6일 대표 발의했다.
현행법은 임상시험을 위해 제조되거나 완제품 형태로 수입된 의약품을 임상시험이 아닌 다른 용도에 사용할 수 없도록 정하고 있다.
다만, 말기암·후천성면역결핍증 등 생명을 위협하는 중대 질환을 가진 환자나 응급환자 등의 경우에는 임상시험이 아닌 치료 등의 용도로 사용할 수 있도록 허용하고 있다.
하지만 유전성·선천성 희귀질환 환자의 경우 이 같은 예외적 허용 대상에 포함돼 있지 않아 임상시험용 의약품의 활용에 제한을 받고 있는 상황이다.
이와 관련해 법안을 발의한 박인숙 의원은 “줄기세포치료제 등 희귀질환 치료에 사용되는 의약품이 정식 허가를 받아 사용되기까지는 통상 10년∼15년의 기간이 소요된다”면서 “또, 그 과정에서 개발이 좌초되는 경우도 많아 유전성·선천성 희귀질환 환자는 치료에 어려움을 겪고 있다”고 지적했다.
이에 개정안에서는 ‘희귀질환관리법’에서 지정한 희귀질환과 치료시기를 놓치면 치료 효과를 기대하기 어려운 질환이면서 대체치료수단이 없다고 판단한 환자들에게도 임상시험용 의약품을 임상시험 등이 아닌 용도로 사용할 수 있도록 규정했다.
박 의원은 법률 개정을 추진하는 이유에 대해 “희귀난치성 환자들의 치료에 기여하려는 것”이라고 재차 강조했다.
