미국 생명공학사 갈렉틴 테라퓨틱스(Galectin Therapeutics)는 NASH(비알코올성지방간염) 간경변증 환자를 대상으로 신약 후보물질 GR-MD-02를 평가한 임상 2b상 시험에서 주요 목표 달성에 실패했다고 발표했다. 이 발표 이후 회사의 주가는 30%가량 하락했다.
GR-MD-02는 지방간질환과 간경변증의 발병과정에서 핵심적인 역할을 하는 단백질인 갈렉틴-3을 표적으로 삼는 약물이다. 임상 2b상 시험은 총 162명의 환자들을 대상으로 실시됐다.
갈렉틴은 식도정맥류가 없는 NASH 간경변증 환자그룹에서는 간정맥 압력차(hepatic venous pressure gradient, HVPG) 감소 면에서 통계적으로 유의하고 임상적으로 의미 있는 결과가 나타났다고 밝혔다.
다만 식도정맥류가 있는 환자는 HVPG 변동성이 더 크기 때문에 긍정적인 결과가 나오기는 했지만 통계적으로 유의한 수준에 도달하지는 못했다고 설명했다.
임상시험의 주목표 달성이 실패하기는 했지만 다른 긍정적인 연구결과들이 나온 것으로 전해졌다. 전체 환자들을 대상으로 실시된 간생검을 통한 이차 평가변수 측정에서는 NASH의 근원적인 질환과정에서 핵심 요인인 간세포 팽창(간세포 사멸)을 개선시키는 통계적으로 유의한 약물 효과가 관찰됐다.
또한 새로 식도정맥류가 발생한 환자들에서 간경변증 합병증이 통계적으로 유의하게 감소한 것으로 분석됐다.
NASH-CX 임상시험의 책임자인 스티븐 A. 해리슨은 “현재 NASH 간경변증 환자를 위한 치료제가 없는 실정”이라며 “문맥압 항진을 개선시키고 식도정맥류 발생과 그에 따른 합병증을 예방할 수 있는 GR-MD-02 같은 치료제는 임상적으로 가치가 클 수 있다”고 말했다.
갈렉틴 테라퓨틱스의 피터 G. 트래버 CEO는 이 연구가 “정맥류가 없는 NASH 간경변증 환자들을 대상으로 문맥압 항진 또는 간 생검 면에서 임상적으로 의미 있는 개선효과가 증명된 첫 무작위배정 임상시험”이라고 강조했다.
그러면서 “이 연구결과는 임상 3상 프로그램을 통해 확인할 만한 여러 평가변수들을 제시한다”며 “이는 규제당국들이 임상적 결과로 고려할 가능성이 있다”고 예상했다.
비알코올성지방간염은 선진국에서 빠른 속도로 증가하고 있는 질환 중 하나로 2020년에는 주요 간 이식 원인이 될 것으로 관측되고 있다. 비알코올성지방간염 시장규모는 200억 달러에서 350억 달러 사이 정도가 될 것이라고 전망되고 있다.
