미국의 희귀질환 치료제 개발 전문 생명공학사 울트라제닉스(Ultragenyx Pharmaceutical)와 일본의 쿄와하코기린은 X염색체 연관 저인산혈증(X-linked hypophosphatemia)에 대한 치료제 부로수맙(burosumab)에 대한 임상 3상 시험 결과가 긍정적이라고 발표했다.
부로수맙은 향후 10억 달러의 연처방액을 기록할 가능성이 있는 것으로 전망되는 신약 후보물질로 현재 미국 식품의약국(FDA)의 검토 단계에 있다.
이번에 긍정적인 임상 3상 결과가 나옴에 따라 승인 가능성이 더욱 높아진 것으로 관측되고 있다. FDA의 검토완료일은 내년 4월 17일로 정해져 있다.
두 회사의 발표에 의하면 이 임상 3상 시험에는 134명의 환자들이 등록됐으며 환자들은 4주마다 부로수맙 또는 위약을 투여 받았다.
이중눈가림 연구기간인 24주 이후에는 개방표지 기간으로 전환돼 치료군과 위약군 모두 4주마다 부로수맙을 투여 받았다.
부로수맙으로 48주 동안 치료를 받은 환자그룹은 정상 혈청 인 수치가 유지됐으며 강직, 신체기능, 통증이 개선된 것으로 나타났다.
24주 이후 투여 약물을 위약에서 부로수맙으로 교체한 환자 그룹도 혈청 인 수치가 정상화되고 강직, 통증, 신체기능이 개선된 것으로 확인됐다.
치료 24주부터 48주 사이에 혈청 인 수치가 정상 하한치 이상 유지된 환자 비율은 부로수맙 치료군이 84%, 위약군에서 부로수맙으로 교체된 환자그룹이 89%로 집계됐다.
또한 부로수맙으로 치료를 받은 환자그룹과 위약에서 부로수맙으로 교체한 환자그룹 모두 골절 회복율이 증가한 것으로 관찰됐다.
안전성 면에서도 새로운 안전성 문제는 발견되지 않았으며 치료와 관련된 심각한 이상반응이 발생하지 않은 것으로 분석됐다.
울트라제닉스의 에밀 D. 카키스 최고경영자는 “증상 개선과 골절 회복에 관한 장기적인 연구 자료는 성인 X염색체 연관 저인산혈증 환자의 심각한 질환 증상을 치료하고 뼈 회복을 돕는데 있어 부로수맙의 잠재적 가치를 입증한다”고 말했다.
또한 “부로수맙 치료 이후 통증치료제 사용이 유의하게 감소한 것으로 나타난 결과는 이 약물이 지닌 가치를 추가적으로 뒷받침한다”고 덧붙였다.
쿄와하코기린 인터내셔널의 톰 스트랫퍼드 CEO는 “부로수맙이 X염색체 연관 저인산혈증 환자들의 삶에 긍정적인 영향을 미칠 수 있다고 증명된 것”이라며 “유럽 및 미국 내 규제당국들과의 논의가 진전되길 기대한다”고 밝혔다.
부로수맙은 FGF23(fibroblast growth factor 23)을 표적으로 삼는 재조합 완전인간 단일클론 IgG1 항체로 쿄와하코기린에 의해 발굴됐다.
FGF23은 인산 배출과 활성 비타민D 생산을 조절해 혈청 인 수치와 활성 비타민D를 감소시키는 호르몬이다.
부로수맙은 FGF23 수치가 높게 나타나는 또 다른 질환인 암 유발성 골연화증(tumor-induced osteomalacia)에 대한 치료제로도 개발되고 있다.
