글로벌 시장에 진출하기 위한 항암면역 유전자·세포 치료제를 개발하기 위해서는 순수한 연구 목적의 임상시험에 대한 지원이 필요하다는 의견이 제시됐다.
녹십자랩셀 황유경 세포치료연구소장은 최근 한국보건산업진흥원 전문가 리포트를 통해 첨단 항암면역 세포치료제 연구개발 동향에 대한 소개와 함께 정책 제언을 담은 글을 기고했다.
리포트에서 황유경 소장은 미국 사례를 소개했다. 최근 다양한 연구가 진행되고 있는 CAR-T 세포치료제의 경우 이를 이용한 최초의 임상적 효과는 2011년 펜실베니아 대학교의 Carl H. June 교수에 의해 시도됐다.
말기의 만성림프성백혈병 환자 3명을 대상으로 CAR-T 세포치료를 한 결과 두 명은 4년 6개월 이상 증가된 생존율을 보이는 것으로 확인됐던 것이다.
이후 미국 국립암센터(NCI)와 제휴를 맺고 다른 임상시험을 진행하는 등 임상시험을 통해 다양한 치료 효과를 확인했다.
중요한 것은 이러한 임상 결과를 얻기까지 미국국립보건원(NIH)과 펜실베니아 대학과 같은 연구기관에서 정부 연구비의 지원을 받아 무수히 많은 시행착오를 거치며 연구를 진행해 왔다는 점이다.
과거로 거슬러 올라가면 1980년대 중반 NIH의 스티븐 로젠버그 박사 팀의 입양면역 치료가 CAR-T 연구의 시작이라고 볼 수 있는데, 이후 약 30여 년간 꾸준한 임상연구를 통해 어떤 환자에게 사용해야 효과를 기대할 수 있는지, 부작용은 어떻게 관리할 수 있는지 정보가 축적됐다는 것이다.
반면 황 소장은 우리나라에서 2010~2014년까지 5년간 정부의 전체 지원규모가 약 11조8000억 원에 달했지만, 첨단 의약품 개발에는 큰 성과를 얻지 못했다고 지적했다.
황 소장의 설명에 따르면 다양한 분야에 대해 지원이 이뤄졌으나 세포치료제 기술 분야에 지원된 규모는 약 491억 원으로 전체 대비 0.4%에 불과했고, 세포치료제기술 분야 내에서도 줄기세포 치료기술에 47% 가량 지원이 집중되고 면역세포 치료기술에는 17% 정도의 지원 수준에 머무르고 있다.
이에 더해 황 소장은 국가 R&D로 지원되는 프로그램들은 첨단의약품 개발에 적합하지 않은 목표를 요구한다고 지적했다.
기초연구 단계에서 우수하고 창의적인 아이디어가 발굴되기는 하지만, 비임상·임상 단계의 지원 프로그램은 획일적인 개발 과정을 따르고 있다는 것.
일례로 비임상을 마치면 곧바로 임상2상에 진입해야 하고, 임상1상을 마치면 약 2년간에 걸쳐 임상2상을 수행해야 하며, 차상위 임상 IND 승인을 받아야만 한다. 이 과정에서는 이전 단계로 되돌아 갈 수도 없고, 탐색적인 임상수행을 할 수도 없다.
이에 대해 황 소장은 “CAR-T 세포치료제가 개발되기까지 NIH 연구비로 시행됐던 무수한 임상연구들의 시행착오를 우리는 배울 기회조차 없는 것”이라면서 “정부 연구비는 임상연구에 한해 개발이 전제되는 상업화 임상만이 허용됐고, 순수 연구 목적의 임상연구는 연구비 지원을 받을 수가 없었다”고 밝혔다.
아울러 “최근 들어 줄기세포 프로그램을 위한 연구자 임상이 가능해지기는 했으나, 줄기세포를 제외한 다양한 첨단 기술에 대한 연구목적 임상에 더 많은 기회가 주어져야 한다”면서 “비임상 이후의 개발 단계에 기업의 참여를 필수로 요구하는 것은 실제 의약품을 개발하는데 경험 있는 기업이 의지를 가지고 참여한다는 점에서는 매우 고무적이지만, 임상 근거가 부족한 첨단의약품 개발에는 기업의 참여를 기대하기 어렵다”고 꼬집었다.
이러한 문제를 해결하기 위한 방안으로 황 소장은 국가 R&D 프로그램의 탄력적인 운영이 필요하다고 강조했다.
불확실성이 크고 선행 연구가 축적되지 않은 분야에 기업이 선제적으로 나서서 개발을 하기란 거의 불가능한 현실이고, 현재 대부분의 임상 연구는 기업이 참여해 수행하고 차상위 단계의 임상 진입을 하도록 요구받고 있는데, 이 같은 상황에서는 기업이 첨단의약품 개발에 뛰어들기 어렵다는 것이다.
황 소장은 “선제적으로 글로벌 시장에서 경쟁력을 가질 수 있는 제품을 개발하기 위해서는 현재 우리나라 R&D 프로그램 중에서 임상 프로그램에 대한 개편이 절대적으로 필요하다”면서 “바이오시밀러의 성공을 경험하고, 최첨단 기술의 실용화가 현실이 된 시점에서 이제는 차별화된 첨단의약품의 개발을 위해 적지 않은 규모의 국가 연구비가 어떻게 투입되고 운영돼야 최대의 효과를 거둘 수 있을지 생각해 봐야 할 시점”이라고 전했다.
