미국 생명공학기업 사이토키네틱스(Cytokinetics)는 근위축성 측삭경화증(ALS) 치료제로 개발하던 후보물질 중 하나가 임상시험에서 폐 기능을 개선시키지 못하는 것으로 나타남에 따라 개발을 중단하기로 결정했다.
루게릭병이라고도 부르는 ALS는 뇌와 척수 내 신경세포에 영향을 미치는 질환이며 호흡부전으로 인한 사망 및 장애를 야기할 수 있다.
사이토키네틱스는 티라셈티브(tirasemtiv)라는 약물이 안정시 폐활량(slow vital capacity) 변화 면에서 위약과 유의한 차이를 보이지 못했다고 설명했다. 또한 티라셈티브 투여군에서 어지럼증 같은 부작용으로 인해 임상시험 참가를 중단한 환자 수가 위약군보다 더 많았다고 밝혔다.
이에 따라 사이토키네틱스는 내약성 프로파일이 더 나은 것으로 알려진 CK-2127107이라는 또 다른 후보물질의 개발에 집중할 계획이다.
로이터통신에 의하면 미국 투자회사 니덤의 차드 메세르 애널리스트는 CK-2127107이 티라셈티브의 후속 약물로 만들어졌으며 혈뇌장벽을 통과하지 않기 때문에 어지럼증 같은 부작용을 피할 수 있을 것이라고 설명했다.
티라셈티브와 CK-2127107은 ALS 환자에서 근육 기능을 향상시킬 수 있는 FSTA(fast skeletal muscle troponin activator)로 설계됐다.
사이토키네틱스의 로버트 블럼 최고경영자는 티라셈티브 임상시험이 실패하기는 했지만 두 번째 후보물질의 가능성에 대해 자신감을 내비쳤다.
블럼은 “CK-2127107의 내약성이 더 우수할 것이며 티라셈티브보다 더 효과적일 것이라고 믿고 있다”고 강조했다. 사이토키네틱스는 일본 제약회사 아스텔라스 파마와 제휴를 맺고 CK-2127107을 개발 중이다.
한편 올해 5월에는 미쓰비시다나베제약의 래디카바(Radicava, 에다라본)가 미국에서 20년 만에 첫 ALS 치료제로 승인된 바 있다.
