미국 생명공학기업 세엘진(Celgene Corporation)과 블루버드 바이오(bluebird bio)가 미국과 유럽 규제당국들로부터 B세포 성숙화항원(BCMA)을 표적으로 삼는 CAR-T(Chimeric antigen receptor T-cell) 치료제 후보물질의 잠재성을 인정받았다.
미국 식품의약국(FDA)은 항-BCMA CAR-T 치료제 bb2121을 과거에 치료받은 적이 있는 다발성 골수종 환자를 위한 혁신치료제로 지정했다. 유럽의약품청(EMA)은 이 후보물질에 대해 PRIME(PRIority MEdicines) 자격을 부여했다.
이러한 두 당국의 결정은 현재 진행 중인 임상 1상 연구 CRB-401에서 나온 예비 임상자료를 토대로 이뤄졌다.
혁신치료제 지정은 심각하거나 치명적인 질환을 치료하기 위한 의약품의 개발과 검토를 신속하게 진행시키기 위한 FDA의 제도이며 PRIME 프로그램은 미충족 의료수요에 대응할 수 있는 의약품 개발을 지원하기 위한 EMA의 제도다.
두 제도 하에 검토되는 의약품의 개발사는 개발 계획 최적화를 위해 두 당국과 더 긴밀한 상호작용을 나눌 수 있게 되며 해당 의약품에 대한 검토기간이 단축된다.
세엘진 최고의학책임자 및 글로벌규제업무 대표 제이 백스트롬은 “혁신치료제 및 PRIME 지정은 다발성 골수종 치료를 위한 이 새로운 세포 면역치료 접근법의 잠재성을 보여준다”고 말했다.
블루버드 바이오의 최고의학책임자인 데이비드 데이비슨은 “최근 이뤄진 치료법 발전에도 불구하고 다발성 골수종은 여전히 치료하기 어려운 질환이며 과거에 여러 번 치료를 받은 환자들을 위한 치료옵션이 제한적인 실정”이라고 설명했다.
이어 “초기 연구 자료에 따르면 bb2121은 이 환자집단에서 지속적인 반응을 유도할 수 있는 것으로 관찰됐다”며 “FDA와 EMA가 bb2121을 신속 개발할 자격이 있는 후보물질로 인정한 것은 고무적인 일이다”고 강조했다.
