미국 식품의약국(FDA)이 혈액응고 8인자 항체(Factor VIII inhibitor)가 있는 혈우병 A 환자를 위한 의약품 헴리브라(Hemlibra, emicizumab-kxwh)를 승인했다.
중증 혈우병 A 환자 3명 중 1명은 8인자 대체요법에 대한 항체가 발행해 치명적인 출혈 또는 관절 손상으로 유발하는 반복적인 출혈 위험이 높아지는 것으로 알려져 있다.
헴리브라는 8인자 항체를 가진 성인 및 소아 혈우병 A 환자의 출혈 에피소드 빈도 감소 또는 예방을 위한 일상적 예방요법 용도로 승인됐다. 혈우병 A 항체 환자를 위해 승인된 20여년 만에 첫 의약품이며 주 1회 자가 투여할 수 있는 피하주사제다.
미국 로스앤젤레스 아동병원의 지혈 및 혈전증 프로그램 책임자 가이 영 교수는 “항체를 보유한 혈우병 A 환자는 출혈을 예방하는데 있어 큰 어려움에 직면하며 대개 1주에 여러 번 의약품을 주입받아야만 한다”고 설명했다.
이어 “이 새로운 의약품은 현재 이용 가능한 의약품들에 비해 출혈 빈도를 감소시키는 것으로 나타났으며 1주에 1회만 투여해도 된다”며 “이는 소아 환자에게 의미 있는 차이가 될 수 있다”고 말했다.
임상 3상 HAVEN 1 연구에서는 헴리브라를 투여 받은 혈우병 A 항체 환자들은 예방요법을 받지 않은 환자들에 비해 치료된 출혈이 통계적으로 유의하게 87%가량 감소한 것으로 나타났다.
또한 환자 내 분석에서는 헴리브라 예방요법이 과거에 실시된 우회제제 예방요법에 비해 치료된 출혈을 79%가량 감소시킨 것으로 확인됐다.
HAVEN 2 연구의 중간 결과에 따르면 헴리브라 예방요법을 받은 12세 이하의 혈우병 A 항체 환자들 중 87%는 치료된 출혈이 없었던 것으로 집계됐다. 헴리브라 예방요법은 과거 우회제제 치료와 비교했을 때 치료된 출혈을 99% 감소시킨 것으로 분석됐다.
가장 흔한 이상반응으로는 주입부위반응, 두통, 관절통 등이 보고됐다. 헴리브라는 프로트롬빈 복합 농축액 훼이바(FEIBA)와 함께 투여했을 때 혈전성 미세혈관병증, 혈전 등 심각한 부작용을 유발할 가능성이 있는 것으로 전해졌다.
로슈의 최고의학책임자이자 글로벌제품개발부 대표 산드라 호닝은 “헴리브라의 승인은 거의 20년 동안 새로운 의약품이 없었던 혈우병 A 항체 환자들에게 중요한 진전을 의미한다”고 강조했다.
헴리브라는 FDA의 우선검토 절차 하에 검토됐으며 혁신치료제로 지정된 바 있다. 현재 유럽에서는 유럽의약품청이 신속심사 절차 하에 이 의약품을 검토 중이다.
로슈는 또 다른 임상 3상 시험인 HAVEN 3에서 항체가 없는 12세 이상의 혈우병 A 환자를 대상으로 주 1회 또는 격주로 1회 투여하는 헴리브라 예방요법을 시험 중이다.
HAVEN 4 연구에서는 항체를 갖고 있거나 없는 혈우병 A 환자를 대상으로 4주마다 투여하는 헴리브라 예방요법을 평가 중이다.
