미국 생명공학기업 아코다 테라퓨틱스(Acorda Therapeutics)는 파킨슨병 환자를 대상으로 진행하고 있는 임상 3상 프로그램에서 이상사건 및 사망사건이 보고됐다고 밝혔다.
아코다의 토자데난트(tozadenant)를 평가하는 임상 3상 프로그램에서는 약물과 관련이 있을 수 있는 무과립구증 발생이 관찰됐으며 일부 환자는 패혈증을 겪고 사망한 것으로 보고됐다.
무과립구증은 감염증에 대항하는 백혈구 중 과립구가 감소 또는 소실하는 질환이다. 해당 임상 3상 프로그램에는 주요 효능 및 안전성 연구와 장기 안전성 연구 2건이 포함돼 있다.
아코다 측은 임상시험의 피험자들에 대한 백혈구 검사 빈도를 늘려 매주 실시하기로 했으며 독립적인 자료안전성모니터링위원회(DSMB)와 미국 식품의약국(FDA)과 논의를 진행하는 동안 장기 안전성 연구의 새로운 환자등록을 중지하기로 결정했다.
아코다에 의하면 이전에 실시됐던 임상 2b상 연구를 포함해 약 890명의 환자들이 토자데난트에 노출됐으며 234명은 위약에 노출됐다.
전체 토자데난트 투여군에서 패혈증은 7건이 보고됐으며 이 중 5건이 치명적이었다. 패혈증 4건은 무과립구증과 연관이 있었으며 2건은 사건 당시 백혈구 수 측정이 이뤄지지 않았고 1건에서는 백혈구 수가 높았던 것으로 전해졌다.
아코다의 론 코헨 CEO는 환자 안전성을 위해 이러한 조치를 결정했다고 하며 DSMB와 FDA의 의견을 받아야 하기는 하지만 “이중맹검 임상 3상 연구의 효능 및 안전성 결과를 내년 1분기 안에 발표할 수 있을 것이라고 예상하고 있다”고 말했다.
토자데난트는 파킨슨병 환자의 OFF 시간 감소를 위해 레보도파(levodopa)에 대한 보조요법제로 평가되고 있는 경구용 아데노신 A2a 수용체 길항제다.
아코다는 작년에 바이오타이 테라피스(Biotie Therapies)를 3억6300만 달러에 인수하면서 토자데난트를 획득했다.
A2a 수용체 길항제는 미국에서 파킨슨병 환자의 운동증상 개선을 위해 20여년 만에 승인되는 새로운 계열의 약물이 될 가능성이 있다고 전망되고 있다.
다만 로이터통신 보도에 따르면 J.P.모건의 코리 카시모브 애널리스트는 안전성 문제가 제기되면서 이 의약품의 의미 있는 사용을 위해 필요한 효능에 대한 기준이 더욱 높아졌다고 관측했다. 발표 이후 아코다의 주가는 39%가량 급락했다.
