독일계 제악회사 베링거인겔하임은 새로운 만성 간질환 치료제를 개발하기 위해 미국 매사추세츠주 케임브리지 소재의 RNA 간섭(RNAi) 치료제 개발사 다이서나 파마슈티컬스(Dicerna Pharmaceuticals)와 제휴를 체결했다.
두 회사는 다이서나의 GalXC 기술을 이용해 새로운 GalXC RNAi 치료제를 발굴하고 개발할 계획이다. 이 제휴는 우선 현재 승인된 치료옵션이 없는 파괴적이고 만성적인 간질환인 비알코올성 지방간염(Nonalcoholic steatohepatitis, NASH)에 초점을 맞추고 진행될 예정이다.
비알코올성 지방간염은 간 내 지방 축적으로 인해 발생하며 간 섬유증과 간경변증으로 이어질 수 있다. 주로 비만과 당뇨병을 앓는 환자들에서 유병률이 높은 편이며 상당한 미충족 의료수요가 있는 분야로 알려져 있다. 두 회사의 설명에 따르면 NASH는 향후 가장 흔한 진행성 간질환 원인이 될 것이라고 예상되고 있다.
다이서나의 GalXC 기술 플랫폼은 질환을 유발하는 유전자의 전령 RNA(mRNA) 파괴를 통해 이러한 유전자들의 발현을 억제하는 방향으로 RNAi를 이용한다.
두 회사는 이 새로운 접근법이 이전에 접근할 수 없었던 약물 표적들을 침묵(silencing)시켜 질환들을 치료할 가능성이 있다고 강조했다.
또한 이는 베링거인겔하임의 심장대사질환 파이프라인에 획기적인 기회를 추가하며 새로운 병용 옵션을 제공할 수 있다고 설명했다.
계약조건에 따라 다이서나는 공개되지 않은 NASH 표적에 대한 GalXC 제품 개발과 관련해 베링거인겔하임으로부터 계약금과 개발 및 상업적 이정표 도달에 따른 단계별 지급금, 연구개발 환급금 등 2억 달러 이상을 받을 수 있다. 또한 제품이 승인될 경우 전 세계 판매액 기반의 두 자릿수대 로열티를 받을 수 있는 자격도 갖는다.
다이서나의 더글라스 M. 팸브로우 최고경영자는 “다이서나의 기술 플랫폼이 비알코올성 지방간염이나 다른 만성 간질환들에 대한 새로운 RNAi 치료제 개발에 적합할 것이라고 믿고 있다”고 밝혔다.
이어 “베링거인겔하임은 탄탄한 신약발굴역량과 심장대사부문에서의 전문성, 입증된 상업적 전문성을 갖추고 있어 최초의 GalXC RNAi 프로그램 개발을 가속화하는데 이상적인 파트너”라고 강조했다.
베링거인겔하임 발굴연구부문 클리브 R. 우드 부사장은 베링거인겔하임이 NASH와 다른 만성 간질환들에 효과적인 새로운 치료제 발견을 위해 노력 중이라며 “이 파트너십은 현재 진행 중인 연구 활동과 전문성을 보완하며 흥미로운 새 치료옵션을 개발하는데 있어 차별화된 이점을 제공한다”고 말했다.
