스위스의 다국적 제약회사 노바티스가 미국에서 킴리아(Kymriah, tisagenlecleucel)의 2번째 적응증을 승인받기 위해 식품의약국(FDA)에 신청서를 제출했다.
노바티스는 킴리아를 자가조혈모세포이식을 받을 수 없는 성인 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 환자를 위한 치료제로 승인받기 위해 보충적 생물학적제제 허가신청서를 제출했다고 발표했다. 노바티스는 올해 4월에 FDA로부터 킴리아를 이 적응증에 대한 혁신치료제(Breakthrough Therapy)로 지정받은 바 있다.
킴리아는 지난 8월에 25세 이하의 B세포 전구 급성 림프구성 백혈병 환자들을 위한 치료제로 승인된 최초의 CAR-T(Chimeric antigen receptor T cell) 계열 제품으로 암에 대항하기 위해 각 환자의 T세포를 조작해 제조한 뒤 단 1회 투여하는 것이 특징이다.
이번 승인 신청은 노바티스가 후원한 JULIET이라는 임상 2상 연구의 결과를 근거로 삼고 있다. JULIET은 미국 펜실베이니아대학교와의 제휴 하에 10개 국가에서 실시된 임상시험이며 지금까지 미만성 거대 B세포 림프종에 대해 CAR-T 치료제를 시험한 연구들 중 역대 최대 규모인 것으로 알려졌다.
JULIET 연구의 일차 분석 자료는 오는 12월에 열리는 미국혈액학회 연례 학술대회에서 발표될 예정이다.
노바티스의 의약품개발부 대표 바스 바라시만은 “킴리아는 개별화된 면역치료제 진화 측면에서 역사적인 발전을 의미한다”며 “가능한 한 많은 환자들에게 이 혁신을 제공하기 위해 노력 중”이라고 밝혔다.
이어 “JULIET 임상시험에서 관찰된 반응률은 킴리아가 이 환자들을 위한 치료법을 크게 바꿀 가능성이 있다는 것을 보여준다”며 2번째 적응증 승인을 위해 FDA와 협력하는 것이 기대된다고 덧붙였다.
노바티스는 올해 안에 유럽에서도 미만성 거대 B세포 림프종 적응증 승인과 소아 급성 림프구성 백혈병 적응증 승인을 위한 추가적인 승인신청서를 제출할 계획이다. 미국과 유럽 외 국가들에서의 승인신청은 내년에 이뤄질 예정이다.
미만성 거대 B세포 림프종은 가장 흔한 유형의 비-호지킨 림프종이다. 노바티스에 의하면 DLBCL 환자 중 약 50~60%는 1차 치료 이후 완전 관해에 도달한 뒤 유지되지만 환자 중 약 3분의 1 정도는 1차 치료 이후 재발을 경험하는 것으로 추산되고 있다.
재발성 또는 불응성 DLBCL 환자 중 주요 2차 치료대안인 자가조혈모세포이식이 가능한 환자 비율은 25%에 불과한 실정이다.
최근 노바티스의 경쟁사인 길리어드는 CAR-T 치료제 예스카타(Yescarta, axicabtagene ciloleucel)를 2차 이상의 전신요법을 받은 이후의 성인 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 환자를 위한 치료제로 먼저 승인받았다.
이 적응증에는 미만성 거대 B세포 림프종과 원발성 종격동 거대 B세포 림프종, 고등급 B세포 림프종, 소포림프종에서 전환된 DLBCL이 포함된다.
FDA가 킴리아를 혁신치료제로 지정했다는 점을 고려할 때 킴리아에 두 번째 적응증이 추가돼 예스카타와의 경쟁이 본격화될 때까지 오랜 기간이 걸리지는 않을 것으로 예상되고 있다.
