미국 캘리포니아주 사우스 샌프란시스코 소재 생명공학기업인 글로벌 블러드 테라퓨틱스(Global Blood Therapeutics, GBT)는 특발성 폐섬유화증(IPF, Idiopathic pulmonary fibrosis)에 대한 GBT440 프로그램을 중단한다고 발표했다.
이러한 결정은 건강한 자원자들을 대상으로 실시된 임상 1상 연구와 특발성 폐섬유화증 환자들을 대상으로 실시된 임상 2a상 연구 2건이 포함된 개념증명 연구들의 결과에 따라 이뤄진 것이라고 한다.
GBT440은 특발성 폐섬유화증 환자들에서 혈액 내 산소 수치가 낮아지는 저산소혈증에 대응하기 위한 약물로 시험됐다.
연구 3건에서 GBT440의 내약성은 우수한 편이었으며 새로운 안전성 신호는 발생하지 않았다.
건강한 자원자들을 대상으로 실시된 임상 1상 시험에서는 저산소 상태에서 GBT440 900mg을 투여 받은 사람들의 산소포화도가 유의하게 증가한 것으로 입증돼 저산소혈증에 대한 작용기전이 확인됐으며 GBT440이 강력하고 효과적인 헤모글로빈 조절제라는 것이 증명됐다.
다만 IPF 환자들에 대한 임상시험에서는 획기적인 임상적 유익성으로 볼 만한 수준의 산소포화도 개선효과가 나타나지는 않은 것으로 결론이 내려졌다.
중증 IPF에 대한 연구에서는 개선효과가 증명되지 않았으며 다른 IPF 연구에서는 그리 크지 않은 수준의 개선효과만 나타났다.
GBT는 저산소혈증에 대한 추가적인 임상시험들에 더 이상 투자하지 않을 계획이며 현재 진행 중인 연구에서의 추가적인 환자 등록을 중단할 계획이다.
GBT의 테드 W. 러브 최고경영자는 IPF 프로그램의 결과 GBT440의 작용기전에 대한 확신을 재확인할 수는 있었지만 프로그램을 계속 진행할 수 있을 만한 충분한 전반적 임상적 유익성이 증명되지는 않았다고 설명했다.
이어 IPF 커뮤니티를 도울 수 없게 돼 실망했다고 밝혔다.
다만 “겸상적혈구병 환자들을 위한 질환조절제로서 GBT440의 잠재성을 강화하는 안전성, 작용기전 자료에 고무됐다”며 “2019년 상반기 안에 임상 3상 HOPE 연구 결과를 발표할 예정”이라고 덧붙였다.
