미국 식품의약국(FDA)이 노바티스의 타핀라(Tafinlar, 다브라페닙)와 멕키니스트(Mekinist, 트라메티닙) 병용요법을 수술을 통해 종양을 완전히 절제한 BRAF V600 돌연변이 3기(stage III) 흑색종 환자의 보조요법을 위한 혁신치료제로 지정했다.
타핀라와 멕키니스트 병용요법은 BRAF V600 변이를 보유한 흑색종 환자를 위한 최초의 보조요법으로 개발되고 있다. 이번 FDA의 결정은 완전 절제 이후의 3기 BRAF V600E/K 변이 양성 흑색종 환자 870명을 대상으로 진행되는 임상 3상 연구인 COMBI-AD의 결과를 근거로 이뤄졌다. 환자들은 타핀라와 멕키니스트 병용요법이나 위약을 투여 받았다.
이 연구에서는 평균 2.8년 동안의 추적관찰 이후 무재발 생존기간에 관한 일차 평가변수가 충족된 것으로 나타났다. 타핀라와 멕키니스트 병용요법은 위약에 비해 질환 재발 또는 사망 위험을 53%가량 유의하게 감소시켰다. 무재발 생존기간 개선효과는 3기 A, B, C를 비롯한 모든 환자 그룹에서 관찰됐다.
연구 도중 발생한 이상반응은 타핀라와 멕키니스트 병용요법을 평가한 다른 연구에서 관찰된 것과 일관된 결과가 나왔으며 새로운 안전성 신호는 보고되지 않았다. 이러한 결과는 최근 유럽종양학회 총회에서 발표됐으며 세계적인 의학학술지 뉴잉글랜드저널오브메디슨에 게재됐다.
노바티스 항암제사업부 글로벌의약품개발 대표 사밋 히라와트는 “수술 절제 이후 재발 위험이 높은 3기 흑색종 환자들에게 더 효과적인 치료옵션에 대한 수요가 존재한다”고 말했다. 그러면서 “타핀라와 멕키니스트가 과학적 진전을 가져올 수 있다는 것을 FDA가 인정한 것에 대해 감사한다”고 덧붙였다.
FDA는 심각하거나 치명적인 질환 또는 상태를 치료하기 위한 의약품이며 하나 이상의 임상적으로 유의한 평가변수 면에서 상당한 개선효과를 제공할 수 있다는 것이 입증된 제품에 대해 혁신치료제로 지정하고 있다. 이번 혁신치료제 지정을 통해 FDA는 타핀라와 멕키니스트 병용요법의 개발과 검토가 신속하게 진행될 수 있게 할 예정이다.
타핀라와 멕키니스트 병용요법은 이전에 전이성 흑색종, 비소세포폐암, 역형성 갑상선암에 대한 혁신치료제로 지정된 바 있다. 또한 현재 다수의 국가들에서 BRAF V600 변이를 보유한 절제불가능 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로 사용할 수 있도록 승인됐다. 미국에서는 BRAF V600E 변이 전이성 비소세포폐암, 유럽에서는 BRAF V600 변이 진행성 비소세포폐암에 대한 치료법으로도 승인된 상태다.
.
