길리어드가 인수한 카이트의 CAR-T(Chimeric antigen receptor T cell) 치료제 예스카타(Yescarta, 액시캅타진 실로류셀)가 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 획득했다.
FDA는 2차 이상의 전신요법을 받은 상태인 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL), 원발성 종격동 거대 B세포 림프종(PMBCL), 고등급 B세포 림프종, 소포림프종에서 DLBCL로 전환된 변형된 소포림프종(TFL)을 비롯한 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종을 앓는 성인 환자를 위한 치료제로 예스카타를 승인했다. 예스카타는 원발성 중추신경계 림프종 환자를 위한 치료제로는 승인되지 않았다.
이러한 CAR T 치료제는 암 세포의 발견 및 파괴를 위해 환자의 T세포를 조작해 이용하는 새로운 혈액암 치료법으로 개별 환자들에 맞춰 제작되는 것이 특징이다. 예스카타의 승인은 ZUMA-1 임상시험 자료를 토대로 이뤄졌다.
임상시험에서는 예스카타의 단일 주입을 통해 치료를 받은 환자들 중 72%가 치료에 반응을 보인 것으로 나타났으며 이 중 51%는 잔존 암이 발견되지 않아 완전관해에 도달한 것으로 관찰됐다.
길리어드 사이언스의 존 밀리건 최고경영자는 “더 이상 치료옵션이 없으며 새로운 치료제를 기다리고 있는 재발성 또는 불응성 거대 B세포 림프종 환자들에게 중요한 날”이라고 말했다.
이어 “카이트와 길리어드 팀의 통합된 혁신, 능력, 추진력을 통해 세포 치료 연구를 신속하게 진전시키고 여러 유형의 암 환자들에게 새 치료옵션을 제공할 계획”이라고 밝혔다.
카이트의 의학부 최고책임자인 데이비드 창은 “예스카타 같은 조작 세포치료제들은 암 환자들을 위한 치료 패러다임을 바꿀 가능성이 있다”고 강조했다.
또한 “길리어드와 카이트는 다수의 혈액암들에 대한 CAR T 치료제 연구를 가속화하고 고형종양에 대한 다른 세포 치료 접근법을 발전시켜 많은 암 환자들이 새로운 맞춤형 암 치료 시대의 혜택을 누릴 수 있도록 도울 것”이라고 덧붙였다.
예스카타의 제품정보에는 사이토카인 방출 증후군(cytokine release syndrome)과 신경계 독성 발생 위험에 관한 경고문이 표기된다.
FDA는 이에 대한 위험평가·완화전략을 함께 승인했다. 이에 따라 REMS 프로그램을 통한 훈련 및 인증이 예스카타를 다룰 의료센터의 최종 허가 과정에서 필수적인 부분이 될 예정이다.
예스카타는 미국 캘리포니아 엘세군도에 위치한 카이트의 최첨단 제조시설에서 제조될 것이다. 카이트는 ZUMA-1 연구에서 99%의 제조 성공률을 달성했으며 제조 소요기간은 평균 17일로 증명됐다. 카이트는 각 센터들에 대한 교육과 실행계획 훈련을 위한 전문 현장지원팀을 구축하고 있다.
미국 내에서 예스카타의 가격은 37만3000만 달러로 책정됐다. 이 가격은 최초로 승인된 CAR-T 치료제인 노바티스의 킴리아(Kymriah)보다 훨씬 더 낮은 가격이 책정된 것이다.
킴리아의 가격은 47만5000달러로 알려졌다. 다만 노바티스의 경우 환자들이 수개월 내에 반응을 보인 경우에만 가격을 청구하겠다고 밝힌 상태다.
현재 유럽에서는 유럽의약품청이 액시캅타진 실로류셀(axicabtagene ciloleucel)의 승인 여부를 검토 중이며 내년 상반기 안에 최종 승인이 이뤄질 것으로 예상되고 있다.
