미국의 희귀 중추신경계질환 치료제 전문 제약회사인 조제닉스(Zogenix)는 드라베 증후군(Dravet syndrome)이라고 부르는 희귀한 유형의 뇌전증에 대한 치료제로 개발 중인 약물의 임상시험에서 긍정적인 결과가 나왔다고 밝혔다.
ZX008은 미국, 캐나다, 유럽, 호주에서 119개 기관을 통해 등록된 119명의 환자들을 대상으로 실시된 Study 1이라는 임상 3상 시험을 통해 평가됐다.
이 임상시험에서는 ZX008(저용량 펜플루라민 염산염) 0.8mg/kg을 통한 보조요법이 6주의 관찰기간과 14주의 치료기간 도중 소아 및 젊은 성인 드라베 증후군 환자들의 경련성 발작 빈도 변화 면에서 위약보다 더 우수한 것으로 증명돼 일차 목표가 달성됐다.
ZX008 0.8mg으로 치료를 받은 환자들은 위약군에 비해 월간 평균 경련성 발작이 63.9%가량 감소한 것으로 나타났다. ZX008 0.8mg 치료군의 월간 경련성 발작 빈도는 72.4% 감소했으며 위약군은 17.4% 감소한 것으로 분석됐다.
또한 ZX008은 발작 빈도가 임상적으로 의미 있게 감소한 환자 비율과 최장 무발작 간격 등에 대한 모든 핵심 이차 목표들에서 위약에 비해 통계적으로 유의한 수준의 개선효과가 있는 것으로 입증됐다.
ZX008 0.2mg/kg과 위약을 비교한 분석에서도 통계적으로 유의한 결과가 나왔다. ZX008 0.2mg 치료군은 위약군에 비해 월 평균 경련성 발작이 33.7% 감소했다. 이는 ZX008을 드라베 증후군의 경련성 발작에 대한 보조요법으로 사용할 경우 용량반응관계가 있다는 것을 보여준다.
안전성 면에서 ZX008의 내약성은 우수한 편이었으며 이상반응은 이미 알려진 펜플루라민의 안전성 프로파일과 일치했다.
ZX008 0.8mg 치료군 중 5명은 이상반응으로 인해 치료를 중단했으며 다른 그룹에서는 치료 중단이 보고되지 않았다.
전향적 심장 안전성 모니터링에 의하면 심장판막질환이나 폐고혈압에 대한 임상적 또는 심장초음파상 증거는 없는 것으로 확인됐다.
미국 내에서 진행된 임상시험의 책임자인 미국 캘리포니아대학교 샌프란시스코캠퍼스(UCSF) 베니오프 어린이병원 소아뇌전증센터 대표 조셉 설리반은 “드라베 증후군은 희귀하지만 심각한 유형의 뇌전증으로 환자들과 환자 가족들에게 파괴적인 영향을 미칠 수 있다”고 설명했다.
이어 “이 연구결과가 정말 흥미롭다”며 “ZX008이 승인될 경우 이 질환을 치료하는데 있어 중요한 역할을 할 수 있다”고 말했다.
조제닉스의 스티븐 J. 파 CEO는 “환자 등록 완료를 앞두고 있는 두 번째 임상 3상 시험인 Study 1504의 주요 결과는 내년 상반기 중에 나올 것”이라며 “내년 하반기에 미국과 유럽에서 승인신청서를 제출할 계획”이라고 전했다.
ZX008은 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 지정된 상태다. 조제닉스는 2014년에 브라반트 파마를 인수한 이후 ZX008을 획득했다. 이번 발표 이후 미국 내에서 조제닉스의 주가는 28일(현지시간) 종가 기준 12.87달러에서 120% 이상 급상승했다.
