미국 식품의약국(FDA)의 검토관이 PTC 테라퓨틱스(PTC Therapeutics)의 승인신청서에 대해 듀센형 근이영양증(DMD) 치료제가 효과적이라는 것을 뒷받침하는 설득력 있는 증거를 제시하지 못했다고 지적했다.
FDA 검토관은 예비 검토에서 아탈루렌(ataluren)의 효과를 입증하는 자료가 설득력 있지 않다고 결론 내렸다. 검토관은 긍정적인 자료가 없다며 임상시험 결과가 명백하게 부정적이라고 평가했다. PTC의 주장에 대해서는 부정적인 시험에 대한 탐색적 분석을 실시했을 때 나타나는 오해의 소지가 있는 특성을 보여준다고 다소 강도 높게 비판했다.
이러한 예비 검토는 외부 전문가 회의에 앞서 이뤄진 것이며 FDA는 전문가 자문위원회에 이 약물이 효과적인 것으로 입증된 것인지 아니면 결정적인 증거가 없는지에 대한 의견을 물을 예정이다. FDA는 자문위원회의 권고에 따라야 할 필요는 없지만 대개 일치하는 결정을 내린다.
미국 투자은행 JP모건의 아누팜 라마 애널리스트는 FDA의 부정적인 보고서로 인해 승인 가능성이 낮아졌다고 관측했다.
듀시엔형 근이영양증은 DMD 유전자 변이로 인해 발생하는 희귀한 근육소모성질환이며 아탈루렌은 근육 발달에 필요한 핵심 단백질 생산을 막는 넌센스 돌연변이를 보유한 환자를 위한 약물로 개발됐다. 듀시엔형 근이영양증 환자 중 10~15%는 넌센스 돌연변이를 보유한 것으로 추산되고 있다.
FDA는 앞서 이미 아탈루렌이 임상시험에서 효과를 보이지 못했다는 이유로 승인신청을 두 차례 거절한 바 있다. PTC는 FDA의 결정에 이의를 제기하면서 승인 신청을 다시 추진 중이다.
작년에 FDA는 검토관과 자문위원회의 반대에도 불구하고 사렙타 테라퓨틱스의 DMD 약물인 엑손디스 51(Exondys 51, 에테플러센)을 승인한 적이 있다. PTC 또한 이러한 전례를 고려해 충분한 자료가 없음에도 불구하고 승인신청을 진행 중인 것으로 추정되고 있다.
아탈루렌이 FDA에 의해 승인될 경우 유럽을 비롯한 다른 나라들에서와 마찬가지로 트랜스라나(Translarna)라는 제품명으로 미국에서 발매될 것이다.
