미국 바이오제약회사 버사티스(Versartis)는 소아 성장호르몬결핍증 환자를 위한 장기지속형 재조합 인간 성장호르몬 소마바라탄(somavaratan)의 임상 3상 시험에서 목표 달성에 실패했다고 발표했다.
이번에 발표된 VELOCITY 시험의 전체 환자군에서는 12개월째 일차 효능변수인 키 성장속도에 대한 소마바라탄과 하루 1회 투여하는 성장호르몬의 비열등성이 입증되지 않았다. 소마바라탄을 1달에 2회 투여 받은 환자들은 12개월째 9.44cm 성장한 것에 비해 매일 지노트로핀(Genotropin)을 투여 받은 환자들은 10.70cm 성장한 것으로 관찰됐다.
비열등성은 소마바라탄과 지노트로핀 투여군 간의 키 성장속도 차이에 대한 95% 신뢰구간 하한 값이 –2.0cm/year보다 더 큰 경우에 입증되는 것으로 정의됐지만 전체 환자군(ITT군)에서 –2.3cm/year로 나타났다. 다만 PP군 분석에서는 비열등성이 입증됐다고 한다. PP군 환자들 중 소마바라탄 투여군은 9.71cm, 지노트로핀 투여군은 10.63cm 성장한 것으로 분석됐다.
소마바라탄의 내약성은 우수한 편이었으며 지오트로핀보다 치료 중단율이 낮았다고 한다.
버사티스의 제이 셰퍼드 CEO는 “VELOCITY 시험 결과에 매우 놀랐고 실망했다”며 소마바라탄 투여군의 키 성장속도가 기대하던 수준이었지만 비열등성을 입증하는데 충분하지 않았다고 말했다. 그러면서 연구 자료에 대한 검토를 계속할 것이며 올해 안에 사업계획에 대한 수정사항을 발표할 것이라고 덧붙였다.
버사티스는 2014년에 기업공개를 실시했으며 이 의약품의 잠재성 덕분에 1억2600만 달러의 자금을 조달할 수 있었다. 사실상 이 약물 개발에 올인하고 있었기 때문에 주요 임상 실패로 인한 피해가 막대할 것으로 관측되고 있다. 발표 이후 미국 내에서 버사티스의 주가는 83%가량 폭락했다.
