미국의 생명공학사 아미쿠스 테라퓨틱스(Amicus Therapeutics)는 수포성 표피 박리증 환자를 위한 치료제로 상처치유제 SD-101을 평가한 임상시험에서 목표 달성에 실패하면서 이 약물의 개발을 중단한다고 밝혔다.
아미쿠스의 임상 3상 ESSENCE 연구는 단순성, 열성 이영양성, 연접부 비헤를리츠형(non-Herlitz) 수포성 표피 박리증을 진단받은 169명의 환자들을 대상으로 실시됐다. 시험 결과 이 연구의 전체 피험자들에서 SD-101은 위약에 비해 통계적으로 유의한 차이를 보이지 않았다.
치료 3개월 이내 상처가 아물 때까지의 기간에 대한 일차 평가변수와 3개월까지 상처가 아문 환자 비율에 대한 일차 평가변수가 모두 달성되지 않았으며 다른 이차 평가변수에서도 통계적으로 유의한 결과가 나오지 않았다. 다만 특정 하위그룹에서 상처가 아무는 경향이 나타나기는 했다고 한다.
치료 관련 이상반응 발생률은 SD-101 치료군과 위약군이 비슷했다. 가장 흔한 이상반응으로는 비인두염(일반 감기), 가려움증, 고열이 보고됐다.
아미쿠스의 존 F. 크롤리 회장은 “현재 승인된 치료옵션이 없는 파괴적인 희귀 유전질환인 수포성 표피박리증에 대한 임상 3상 시험에서 주목표가 달성되지 않아 실망스럽다”고 밝히며 희귀질환에 대한 새로운 치료제 개발을 위해 계속 노력할 것이라고 강조했다.
아미쿠스는 ESSENCE 연구결과를 추가적으로 분석한 뒤 공유할 예정이다. 아미쿠스는 SD-101에 관한 추가적인 임상시험과 상업적 준비활동에 더 이상 투자할 계획이 없다고 전했다.
아미쿠스는 2015년에 사이오덤(Scioderm)이라는 기업을 8억4700만 달러에 인수하면서 이 약물을 획득했다. 당시 아미쿠스 측은 조블리사(Zorblisa)라고 불리던 SD-101이 최초의 수포성 표피 박리증에 대한 치료제로 10억 달러 이상의 판매액을 기록하는 블록버스터급 제품이 될 것이라고 예상했었다. SD-101은 FDA가 획기적 치료제 제도를 도입한 이후 초창기인 2013년에 획기적 치료제로 지정한 약물 중 하나다.
현재 아미쿠스가 보유한 주요 제품은 유럽에서 파브리병에 대한 치료제로 승인된 갈라폴드(Galafold, 미갈라스타트)다. 미국에서는 작년에 FDA가 임상 3상 시험을 추가로 실시해 위장관계 증상을 평가할 것을 요구하면서 승인을 거절한 적이 있다. 아미쿠스는 올해 말에 승인신청서를 다시 제출한다는 계획을 갖고 있다.
