독일계 제약회사 바이엘은 기존 제품에 비해 투여빈도를 줄일 수 있는 새로운 장기지속형 혈우병 A 치료제를 미국에서 승인 신청했다.
바이엘은 미국 식품의약국(FDA)에 장기지속형 부위-특이성 페길화(PEGylated) 재조합 인간 8인자 BAY94-9027을 혈우병 A 치료제로 승인받기 위해 생물학적제제 허가신청서(BLA)를 제출했다고 발표했다.
이 승인신청은 PROTECT VIII 임상시험에서 나온 결과를 기반으로 하고 있다. 이 연구에서 BAY94-9027은 7일에 1번, 5일에 1번, 1주에 2번 예방적으로 투여했을 때 출혈을 예방할 수 있는 것으로 나타났다.
또한 외과 수술 도중 출혈 조절과 모든 출혈 치료에도 효과적인 것으로 입증됐으며 대부분의 사건들이 1회 또는 2회 주입 이후 해결된 것으로 관찰됐다.
혈우병은 혈액응고에 필요한 단백질이 없거나 부족해 발생하는 유전성 질환으로 가장 흔한 유형인 혈우병 A는 8응고인자 부족 또는 결핍으로 인해 혈액응고가 제대로 이뤄지지 않는 질환이다.
환자들은 근육, 관절, 다른 조직 내 출혈을 지속적으로 경험하게 되며 이는 만성적인 손상을 야기할 수 있다.
혈우병 A에 대한 표준치료법은 8인자 대체요법으로 관절, 근육, 장기에서 출혈을 예방할 수 있는 수준의 인자 수치를 유지하기 위해 환자의 정맥에 정기적으로 이를 주입해야만 한다.
현재 시판 중인 8인자 제품은 대부분 반감기가 짧기 때문에 이틀에 한 번 또는 1주에 3번꼴로 예방요법을 실시해야 한다.
바이엘은 BAY94-9027이 페길화를 통해 페그(폴리에틸렌글리콜) 분자가 지속적으로 특정 부위의 8인자 단백질에 부착되게 해 완전한 응고 활성이 유지되면서 체내 활성이 연장되도록 조작된 제품이라고 설명했다. 페길화 기술은 혈액 내 약물 순환 시간을 연장시키기 위해 활용된다.
바이엘 제약사업부 집행위원회 일원이자 개발부문 대표 외르크 묄러는 “약 25년 전에 코지네이트(Kogenate)를 발매한 이후부터 바이엘은 혈우병 A 환자들의 질환관리 개선을 위해 지속적으로 노력해왔다”고 밝혔다.
이어 “BAY94-9027 승인신청은 더 활동적인 생활방식을 원하는 환자들에게 추가적인 유익성을 가진 치료옵션을 제공하는데 한 걸음 더 다가갈 수 있게 한다”고 강조했다.
바이엘은 작년에 주 2~3회 투여하는 혈우병 A 치료제 코발트리(Kovaltry)를 승인받은 바 있다. 작년에 바이엘의 코지네이트와 코발트리 판매액은 11억6600만 유로를 기록했다.
