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EU, 희귀병치료제 ‘솔리리스’ 새 적응증 추가
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EU, 희귀병치료제 ‘솔리리스’ 새 적응증 추가
  • 의약뉴스 이한기 기자
  • 승인 2017.08.22 14:11
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불응성 전신 중증근무력증에 허가...첫 치료제

유럽 규제당국이 최고가 의약품으로 알려진 희귀병 치료제 솔리리스(Soliris, 에쿨리주맙)를 새로운 적응증에 추가로 승인했다.

알렉시온 파마슈티컬스(Alexion Pharmaceuticals)는 유럽 집행위원회가 솔리리스를 항-아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성의 성인 불응성 전신 중증근무력증 환자를 위한 치료제로 승인했다고 발표했다.

불응성 전신 중증 근무력증 환자들은 현재 중증 근무력증에 사용되고 있는 치료를 받은 이후에도 걷기, 말하기, 삼키기, 호흡 등에 어려움을 겪을 수 있는 것으로 알려져 있다. 전신 중증 근무력증의 악화 및 위기는 중환자실 입원이 필요할 수 있으며 치명적일 수 있다.

솔리리스는 이 초희귀 질환의 환자들을 위해 유럽에서 승인된 최초의 보체 기반 치료제다. 알렉시온은 먼저 독일에서 이 적응증에 대해 솔리리스를 발매하고 이후 다른 유럽 국가들에서 발매를 진행할 계획이다.

솔리리스를 평가한 임상 3상 시험의 연구자 중 한 명인 레나토 만테가자 박사는 “불응성 중증 근무력증 환자들은 이미 다수의 치료제들을 시도한 경험이 있고 일상생활에 큰 영향을 미치는 심각한 증상과 합병증에 시달린다”며 그렇기 때문에 “치료제에 대한 긴급한 수요가 존재한다”고 설명했다. 이어 “임상시험에서 환자들의 증상과 일상활동 수행능력을 개선시킬 수 있는 것으로 입증된 솔리리스 같은 제품을 사용할 수 있게 돼 기쁘다”고 밝혔다.

불응성 중증 근무력증의 쇠약성 증상과 치명적인 합병증은 면역반응의 일부인 보체 연쇄반응의 만성적이고 조절되지 않는 활성과 연관이 있다. 항-AChR 항체 양성 환자들은 면역체계가 AChR에 대한 항체를 생성하게 되는데 이러한 항체는 AChR와 결합해 보체 연쇄반응을 활성화시켜 신경근접합부의 국소적인 파괴를 유발한다. 이에 따라 신경과 근육 간 의사소통이 손상되며 이는 정상적인 근육기능 상실을 야기한다. 솔리리스는 보체 말단 부분을 선택적이고 효과적으로 억제하는 계열 최초의 보체 억제제다.

이번 유럽 승인은 임상 3상 REGAIN 연구와 장기적인 개방표지 연장 연구에서 나온 광범위한 임상 자료를 근거로 이뤄졌다.

알렉시온은 미국과 일본에서도 솔리리스의 적응증 확대를 위한 승인신청서를 제출한 상태다. 솔리리스는 미국과 유럽에서 중증 근무력증, 일본에서는 불응성 전신 중증 근무력증에 대한 희귀의약품으로 지정돼 있다.

솔리리스는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)과 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)에 대한 치료제로 사용되고 있다.

 


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