미국 기반의 제약회사 아이오니스 파마슈티컬스(Ionis Pharmaceuticals)는 이노테센(inotersen)과 IONIS-FB-LRx 약물에 대한 모든 권리를 계속 보유하게 됐다며 두 약물을 독립적으로 개발할 계획이라고 발표했다.
아이오니스와 제휴를 체결했던 글락소스미스클라인(GSK)은 제품 파이프라인의 우선순위 재설정과 희귀질환사업에 대한 전략적 검토 하에 두 약물에 대해 갖고 있었던 옵션을 행사하지 않기로 결정했다.
최근 GSK 측은 파이프라인에서 30건 이상의 프로그램을 중단할 것이며 희귀질환 사업의 매각을 고려하고 있다고 밝힌 바 있다.
이에 따라 아이오니스는 올해 이노테센에 대한 승인신청서를 직접 제출하고 내년에 제품을 발매할 수 있도록 준비해 나가기로 결정했다.
이노테센은 희귀질환인 트랜스티레틴(Transthyretin, TTR) 관련 유전성 아밀로이드증(ATTR)에 대한 치료제다. 첫 적응증은 유전성 TTR 아밀로이드증으로 인한 다발신경병증이 될 것으로 예상되고 있다.
아이오니스의 B. 린 파셜 최고운영책임자는 “이노테센을 독립적으로 진전시킬 준비를 하고 있으며 올해 안에 미국과 유럽에서 승인신청서를 제출할 예정”이라고 전하며 지금까지 이뤄진 GSK와의 긴밀한 협력 덕분에 이 중요한 의약품을 계획했던 대로 환자들에게 제공할 수 있을 것이라고 말했다.
또한 사라 보이스 최고사업책임자는 “이노테센에 관한 자사의 목표는 제품의 상업적 성공을 극대화하고 상업화활동에 대한 참여를 최적화하는 것이다”며 “미국 내에서 이노테센 상업화를 담당할 계열사를 설립하거나 공동 상업화를 추진 또는 다른 대안들을 적극적으로 검토 중”이라고 밝혔다.
아이오니스의 스탠리 T. 크루크 최고경영자는 “TTR 프로그램에 TTR 아밀로이드증으로 인한 심근증 환자가 포함되도록 확대 중이며 후속 약물인 LICA도 개발 중”이라고 덧붙였다.
아이오니스의 또 다른 후보약물인 IONIS-FB-LRx은 보체매개성 질환에 대한 치료제로 개발되고 있는 리간드 접합 안티센스(LICA) 의약품이며 임상 1상 시험이 완료된 상태다.
이 약물은 용량의존적인 혈장 B인자 감소를 보였으며 후속 연구를 위한 안전성 및 내약성 프로파일이 입증됐다. 아이오니스는 건성 연령관련 황반변성에 대한 임상 2상 시험을 올해 안에 시작하고 내년에 다른 적응증들에 대한 연구도 추진할 계획이다.
아이오니스의 브렛 P. 모니아 수석부사장은 “IONIS-FB-LRx가 다양한 보체매개성 질환들을 겪고 있는 다양한 환자들에게 특별한 기회를 줄 것”이라며 더 낮은 용량으로 더 적게 약물을 투여할 수 있게 해 편의성을 높일 수 있는 LICA 기술을 활용하고 있다고 설명했다.
두 약물과 별도로 GSK는 감염성질환 분야에서 B형 간염 바이러스에 대한 약물 2종과 관련해 아이오니스와 제휴를 맺고 있다. 현재 GSK는 약물 2종에 대한 임상 2상 시험을 진행 중이다.
