시장조사기관 글로벌데이터(GlobalData)는 세계 주요 국가들에서 급성골수성백혈병(AML) 시장이 2016년 기준 4억600만 달러 규모에서 2026년에 15억 달러 규모로 연평균 14%의 성장률을 기록하며 확대될 것이라고 전망했다.
글로벌데이터는 고가의 새로운 치료제 발매와 브랜드의약품 치료율 증가, 특정 변이를 보유한 AML 환자들을 위한 표적치료제 개발 확대, 고령의 AML 환자 수 증가 등의 요인들로 인해 미국, 프랑스, 독일, 이탈리아, 스페인, 영국, 일본의 주요 7개 국가에서 이러한 성장세가 나타날 것이라고 밝혔다.
글로벌데이터의 선임 헬스케어 애널리스트인 볼칸 군두즈 박사는 “AML이 희귀한 질환이기는 하지만 매우 높은 수준의 미충족 수요가 효과적인 치료제를 지닌 기업들에게 충분한 기회를 제공할 수 있다”며 “다만 이질성 및 공격적 질환 특성 때문에 신약개발이 매우 어렵고 많은 유망한 약물이 무작위배정 시험 단계에서 실패한다”고 설명했다.
또한 “AML를 둘러싼 생물학 측면에서 아직 밝혀지지 않은 것이 많지만 치료에 이용할 수 있는 표적을 발견하는데 있어서는 진전이 있었다”고 평가했다. 군두즈 박사는 노바티스의 라이답트(Rydapt)와 승인이 예상되는 다른 FMS-유사 티로신 키나제 3 유전자 억제제(FLT3 TKI), 세엘진의 IDH(isocitrate dehydrogenase)2 억제제 에나시데닙(enasidenib)을 통해 AML 환자들도 다른 유형의 암 치료에 있어 혁신을 일으킨 표적치료제의 도움을 받기 시작했다고 부연했다.
제약사들은 AML 치료제 개발이 어렵다는 문제를 알고 있기 때문에 임상 3상 연구로 진행하기에 앞서 약물 효능을 확인하기 위해 일반적인 임상 2상 시험보다 좀 더 큰 규모의 무작위배정 2상 시험을 진행하고 있다고 한다.
군두즈 박사는 “AML이 상대적으로 소수의 환자들에게만 영향을 미치는데도 불구하고 16종의 약물이 후기 임상개발 단계에 있다”며 “이 약물들은 주로 새로 진단된 고령의 AML 환자, 재발성 또는 불응성 환자, FLT3 변이 환자를 포함해 표준 시타라빈 기반 유도 항암화학요법에 반응이 충분하지 않은 환자를 위한 치료제”라고 전했다.
2026년에 AML에 대한 브랜드의약품 시장에서 1위 제품은 7개 국가에서 약 1억7900만 달러의 처방액을 기록할 것으로 예상되고 있는 벤클렉스타(Venclexta)가 될 것이며 다이이찌산쿄의 퀴자티닙(quizartinib), 아스텔라스의 길테리티닙(gilteritinib), 재즈의 바이제오스(Vyxeos) 등도 상당한 수준의 처방액을 기록할 것이라고 지목됐다.
