암젠은 미국 식품의약국(FDA)이 PCSK9(proprotein convertase subtilisin/kexin type 9) 억제제 레파타(Repatha, 에볼로쿠맙)에 대한 보충적 생물학적제제 허가신청서를 우선 검토하기로 결정했다고 발표했다.
FDA가 승인 결정을 내릴 경우 미국 내 레파타의 처방정보에 대규모 심혈관결과 연구 자료에 근거한 주요 심혈관사건 위험 감소에 대한 내용이 추가될 예정이다. 승인 검토기한을 나타내는 처방의약품신청자비용부담법 발효일은 오는 12월 2일로 정해졌다.
암젠 연구개발부문 션 E. 하퍼 부회장은 “이번 FDA의 결정은 LDL 콜레스테롤을 낮추기 위해 애쓰고 있는 고위험 환자들의 심장발작 및 뇌졸중을 감소시킬 수 있는 방법이 시급히 필요하다는 것을 보여준다”고 말했다.
FDA의 우선검토는 승인될 경우 심각한 질환의 치료, 진단, 예방 면에서 안전성이나 효과를 유의하게 개선시킬 수 있는 의약품에 대해 이뤄지는 절차다. 암젠은 제품 승인범위에 다른 환자집단을 추가로 포함시키기 위한 지질저하 적응증 확대 신청도 FDA에 의해 접수됐다고 밝혔다.
레파타와 최적화된 스타틴 병용 치료는 2만7564명의 환자를 대상으로 실시된 FOURIER 임상시험에서 최초 심장발작, 뇌졸중, 심혈관 사망 발생 시기에 대한 더 좁은 범위(hard)의 주요 심혈관 이상사건(MACE)을 20%가량 통계적으로 유의하게 감소시키는 것으로 나타났다.
또한 불안정 협심증으로 인한 입원, 관상동맥 혈관재생술 실시, 심장발작, 뇌졸중, 심혈관 사망 등이 포함되는 더 광범위한 MACE 위험은 15%가량 통계적으로 유의하게 감소시킨 것으로 확인됐다.
이러한 위험 감소효과는 시간이 지날수록 더 커져 이르면 치료 6개월부터 강력한 유익성이 나타난 뒤 평균 2.2년의 연구기간 동안 누적되는 것으로 관찰됐다. 탐색적 분석 결과에 의하면 레파타로 치료받은 환자들의 하드 MACE 위험은 첫 해에는 16%, 첫 해 이후에는 25% 감소하는 것으로 분석됐다.
레파타 치료를 받은 환자들은 심장발작 위험이 27% 감소, 뇌졸중 위험은 21% 감소, 관상동맥 혈관재생술 위험은 22% 감소했으며 최근 진행된 다른 연구들과 마찬가지로 심혈관 사망률에 대한 효과는 관찰되지 않았다. 또 불안정 협심증 입원에 대한 영향도 없었다고 한다.
레파타는 PCSK9와 저밀도지질단백질 수용체(LDLR)가 결합하는 것을 막아 PCSK9 매개성 LDLR 분해를 막고 간세포 표면에 LDLR을 증가시키는 단일클론항체다. 이는 혈중 LDL을 제거하는 LDLR의 수를 증가시켜 LDL 콜레스테롤 수치를 낮추는 것이다. 현재 레파타는 미국, 유럽, 일본, 캐나다를 비롯한 50개 이상의 국가들에서 승인됐다.
